Consistency assessment and regional sample size calculation for MRCTs under random effects model
随机效应模型下多区域临床试验的一致性评估与样本量计算AI 解读 ↓
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分类依据与纠错
AI 根据所提供的论文材料归类：摘要聚焦临床试验区域一致性与样本量的随机效应设计，未明确对应所列专门计量方向。
反馈分类问题
正在核对关联版本…
代码、数据与补充材料
正在核对对应版本的资源…
随机效应模型下多区域临床试验的一致性评估与样本量计算
- 研究问题
- 总体疗效显著后，如何在地区处理效应异质的情况下评估区域一致性，并据此安排总体样本量及目标地区的样本比例？
- 方法与思路
- 作者采用随机效应模型与经验收缩估计，依据所述区域一致性标准计算一致性概率，并用于区域样本量设计。
- 材料陈述的贡献
- 摘要称提供总体及区域样本配置方法，覆盖连续、二元和生存终点；模拟达到目标一致性概率，并给出真实试验应用。
- 阅读关注点
- 核对区域一致性标准、总体显著性与一致性概率的关系、收缩估计的构造，以及异质性参数和不同终点如何进入样本量计算。
- 阅读边界
- 这是 arXiv 预印本，同行评审与期刊接收未核实。摘要未给概率公式、异质性条件或模拟数值，不能认定随机效应方法始终更优。
原文摘要
Multi-regional clinical trials (MRCTs) have become common practice for drug development and global registration. Once overall significance is established, demonstrating regional consistency is critical for local health authorities. Methods for evaluating such consistency and calculating regional sample sizes have been proposed based on the fixed effects model using various criteria. To better account for the heterogeneity of treatment effects across regions, the random effects model naturally arises as a more effective alternative for both design and inference. In this paper, we present the design of the overall sample size along with regional sample fractions. We also provide the theoretical footage for assessing consistency probability using Method 1 of MHLW (2007), based on the empirical shrinkage estimator. The latter is then used to determine the regional sample size of interest. We elaborate on the applications to common continuous, binary, and survival endpoints in detail. Simulation studies show that the proposed method retains the consistency probability at the desired level. We illustrate the application using a real cardiovascular outcome trial in diabetes. An R package is provided for implementation.