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分类依据与纠错

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Jingjing Lyu
Yawen Hou
Zheng Chen

竞争风险数据中基于限制平均损失时间的组合检验

研究问题
在竞争风险分析中,如何以更易解释的时间损失指标总结治疗效应,并构造在不同风险模式下有功效的检验?
方法与思路
作者定义限制平均损失时间,以 Aalen–Johansen 累积发生函数估计,并将其次差与亚分布风险信息结合构造检验。
材料陈述的贡献
摘要称模拟中的组合检验一类错误接近名义水平,功效可接受;两个实例展示时间损失指标及三种组合检验的应用。
阅读关注点
应核对时间截断点、删失条件、组合统计量的构造,以及比例亚分布风险成立与失效时的检验表现。
阅读边界
这是 arXiv 预印本,同行评审及期刊接收未经核实;摘要未说明模拟条件和效应识别,不能认定任意竞争风险下均稳健。

原文摘要

Competing risks data are common in medical studies, and the sub-distribution hazard (SDH) ratio is considered an appropriate measure. However, because the limitations of hazard itself are not easy to interpret clinically and because the SDH ratio is valid only under the proportional SDH assumption, this article introduced an alternative index under competing risks, named restricted mean time lost (RMTL). Several test procedures were also constructed based on RMTL. First, we introduced the definition and estimation of RMTL based on Aalen-Johansen cumulative incidence functions. Then, we considered several combined tests based on the SDH and the RMTL difference (RMTLd). The statistical properties of the methods are evaluated using simulations and are applied to two examples. The type I errors of combined tests are close to the nominal level. All combined tests show acceptable power in all situations. In conclusion, RMTL can meaningfully summarize treatment effects for clinical decision making, and three combined tests have robust power under various conditions, which can be considered for statistical inference in real data analysis.

笔记与分组
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