Experiment-selector cross-validated targeted maximum likelihood estimator for hybrid RCT-external data studies
用于随机试验与外部数据混合研究的实验选择交叉验证 TMLEAI 解读 ↓
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分类依据与纠错
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用于随机试验与外部数据混合研究的实验选择交叉验证 TMLE
- 研究问题
- 将外部对照数据加入随机试验时，如何根据偏差与方差权衡选择分析样本，同时维持治疗效应推断的可靠性？
- 方法与思路
- 作者提出 ES-CVTMLE，结合对照条件均值差异和负对照结局的效应估计选择实验，并用蒙特卡洛方法构造区间。
- 材料陈述的贡献
- 摘要称其刻画不同偏差量级下的渐近分布，并在模拟及 LEADER 试验应用中展示区分有偏与无偏外部对照的能力。
- 阅读关注点
- 应核对外部对照可比性、负对照结局所需条件、交叉验证选择规则，以及选择后的区间如何处理额外不确定性。
- 阅读边界
- 这是预印本，同行评审及期刊接收未核实。摘要未给出完整识别条件、覆盖率和功效数值，稳健性结论有待核对。
原文摘要
Augmenting a randomized controlled trial (RCT) with external data may increase power at the risk of introducing bias. To select and analyze the experiment (RCT alone or combined with external data) with the optimal bias-variance tradeoff, we develop a novel experiment-selector cross-validated targeted maximum likelihood estimator for randomized-external data studies (ES-CVTMLE). This estimator utilizes two estimates of bias to determine whether to integrate external data based on 1) a function of the difference in conditional mean outcome under control between the RCT and combined experiments and 2) an estimate of the average treatment effect on a negative control outcome (NCO). We define the asymptotic distribution of the ES-CVTMLE under varying magnitudes of bias and construct confidence intervals by Monte Carlo simulation. We evaluate ES-CVTMLE compared to three other data fusion estimators in simulations and demonstrate the ability of ES-CVTMLE to distinguish biased from unbiased external controls in a real data analysis of the effect of liraglutide on glycemic control from the LEADER trial. The ES-CVTMLE has the potential to improve power while providing relatively robust inference for future hybrid RCT-external data studies.