Using Data Augmentation to Facilitate Conduct of Phase I–II Clinical Trials With Delayed Outcomes
用数据增广支持结局延迟的一至二期临床试验AI 解读 ↓
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分类依据与纠错
AI 根据所提供的论文材料归类：摘要聚焦临床试验的延迟结局填补与剂量决策，未直接研究所列领域中的因果效应估计问题。
反馈分类问题正在核对关联版本…
代码、数据与补充材料
正在核对对应版本的资源…
用数据增广支持结局延迟的一至二期临床试验
- 研究问题
- 研究自适应临床试验中毒性与疗效尚未观察完整时，如何为持续入组的新患者选择剂量，避免等待结局造成的决策困难。
- 方法与思路
- 作者把迟发结局视为缺失数据，利用部分随访时间和完整结局计算后验预测分布，通过数据增广填补后应用既定决策规则。
- 材料陈述的贡献
- 摘要提出处理延迟结局的一般方案，并以两个采用疗效与毒性权衡设计的癌症试验及计算机研究展示其实际运用。
- 阅读关注点
- 应核对事件时间模型、部分随访进入预测分布的方式，以及填补不确定性如何传递到剂量决策和试验运行特征评估。
- 阅读边界
- 所给材料是稿件版本未注明的 OpenAlex 索引摘要；未说明模型假设、先验设置或安全性数值，不能据此判断试验设计的实际表现。
原文摘要
A practical impediment in adaptive clinical trials is that outcomes must be observed soon enough to apply decision rules to choose treatments for new patients. For example, if outcomes take up to six weeks to evaluate and the accrual rate is one patient per week, on average three new patients will be accrued while waiting to evaluate the outcomes of the previous three patients. The question is how to treat the new patients. This logistical problem persists throughout the trial. Various ad hoc practical solutions are used, none entirely satisfactory. We focus on this problem in phase I–II clinical trials that use binary toxicity and efficacy, defined in terms of event times, to choose doses adaptively for successive cohorts. We propose a general approach to this problem that treats late-onset outcomes as missing data, uses data augmentation to impute missing outcomes from posterior predictive distributions computed from partial follow-up times and complete outcome data, and applies the design’s decision rules using the completed data. We illustrate the method with two cancer trials conducted using a phase I–II design based on efficacy–toxicity trade-offs, including a computer stimulation study. Supplementary materials for this article are available online.