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Kevin J Wilson

基于 assurance 的两组整群随机试验贝叶斯设计与分析

研究问题
对于连续结局的两组优效性整群随机试验,如何依据贝叶斯治疗效应分析选择样本量,并评估先验和模拟精度的影响?
方法与思路
作者以线性混合效应模型进行贝叶斯分析,构建相应 assurance 并用双层 Monte Carlo 评估,以此确定试验样本量。
材料陈述的贡献
摘要称,研究给出先验和模拟次数的选择建议;在特定先验信息下,样本量选择可更稳健或减少,并展示卒中后失禁应用。
阅读关注点
应核对设计先验与分析先验的关系、成功判据、群内相关的处理,以及双层模拟误差和不同样本量方法的比较条件。
阅读边界
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原文摘要

We consider the design of a two-arm superiority cluster randomised controlled trial (RCT) with a continuous outcome. We detail Bayesian inference for the analysis of the trial using a linear mixed-effects model. The treatment is compared to control using the posterior distribution for the treatment effect. We develop the form of the assurance to choose the sample size based on this analysis, and its evaluation using a two loop Monte Carlo sampling scheme. We assess the proposed approach, considering the effect of different forms of prior distribution, and the number of Monte Carlo samples needed in both loops for accurate determination of the assurance and sample size. Based on this assessment, we provide general advice on each of these choices. We apply the approach to the choice of sample size for a cluster RCT into post-stroke incontinence, and compare the resulting sample size to those from a power calculation and assurance based on a Wald test for the treatment effect. The Bayesian approach to design and analysis developed in this paper can offer advantages in terms of an increase in the robustness of the chosen sample size to parameter mis-specification and reduced sample sizes if prior information indicates the treatment effect is likely to be larger than the minimal clinically important difference.

笔记与分组
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