Integrating Randomized Controlled Trial and External Control Data Using Balancing Weights: A Comparison of Estimands and Estimators
用平衡权重整合随机试验与外部对照数据：估计目标与估计量比较AI 解读 ↓
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分类依据与纠错
AI 根据所提供的论文材料归类：摘要直接研究随机试验与外部对照整合中的因果效应目标及平衡权重估计。
反馈分类问题
正在核对关联版本…
代码、数据与补充材料
正在核对对应版本的资源…
用平衡权重整合随机试验与外部对照数据：估计目标与估计量比较
- 研究问题
- 在随机试验样本受限时，如何整合外部对照数据，并明确目标人群、因果效应对象及合并估计的偏差与效率？
- 方法与思路
- 作者梳理可能关注的因果估计目标，给出统计与临床解释，并构造对应的平衡权重估计量，通过模拟比较表现。
- 材料陈述的贡献
- 摘要称，论文明确了不同估计目标及其估计方法，并展示试验与外部对照的相似程度如何影响偏差和效率。
- 阅读关注点
- 应核对各估计目标对应的人群、外部对照可比性的识别条件、权重构造方式，以及模拟中相似程度如何设定。
- 阅读边界
- 这是 arXiv 预印本，不能据此认定同行评审或期刊接收；摘要未说明识别假设，也不能判断哪种估计量普遍最优。
原文摘要
Randomized controlled trials (RCTs) face inherent limitations, such as ethical or resource constraints, which lead to a limited number of study participants. To address these limitations, recent research endeavors have sought to incorporate external control (EC) data, such as historical trial data or real-world data, with RCT data in treatment effect evaluation. This integration introduces unique questions regarding target population specification, causal estimand, and optimality of pooled estimators. Balancing weights have emerged as valuable tools to ensure comparability in patient characteristics, but there remains a gap in implementing them with ECs. In this study, we elucidate potential estimands of interest and propose corresponding balancing-weight-based estimators. We provide statistical and clinical definitions and interpretations of the estimands. Our extensive simulations show that different causal estimands perform differently with respect to bias and efficiency, based on the level of similarity between RCT and EC.