Modern approaches for evaluating treatment effect heterogeneity from clinical trials and observational data
评估临床试验与观察数据中处理效应异质性的现代方法AI 解读 ↓
← 返回论文列表与筛选
阅读说明
本页整理公开书目信息，不生成学术质量评分。AI 解读根据题名及所注明的摘要或原文片段生成，未完成全文核验，可能有误；具体假设、证明与结论请核对原文。摘要保留来源文本，未经模型改写。
DOI 首次登记不等于接收或发表日期。部分更正、评论等条目没有独立摘要；缺少可靠材料时保留待补状态。
本页为预印本版本；arXiv 收录、作者填写的期刊信息以及作者既有发表经历，都不单独证明本篇已接收。作者发表记录按 OpenAlex 身份与完整姓名、本站覆盖期刊 ISSN 及正式卷期核对，只展示已核实例，档案仍可能误合并。
引用量采用 OpenAlex 单条关联记录，不合计多个记录；关联记录可能包含正式发表版本，不等于此版本单独引用。缺失不视为零，引用指标不代表论文质量。
关注作者按书目中的完整姓名匹配，同名和姓名变体需人工辨别。相关论文先按共享细分方向和具体方法排列，再参考通用方法与发表日期。
分类依据与纠错
AI 根据所提供的论文材料归类：摘要直接综述随机试验与观察研究中的处理效应异质性、亚组识别及个体化治疗规则，文本支持因果推断分类。
反馈分类问题
正在核对关联版本…
代码、数据与补充材料
正在核对对应版本的资源…
评估临床试验与观察数据中处理效应异质性的现代方法
- 研究问题
- 如何从临床随机试验和观察研究中识别效应异质性、寻找受益亚组及个体化治疗规则，并比较不同方法的评价标准？
- 方法与思路
- 作者综述近期统计方法，区分有原则的方法与依赖经验规则的常见做法，讨论优缺点，并通过模拟和历史临床试验案例说明。
- 材料陈述的贡献
- 摘要明确贡献是梳理异质性效应评估、亚组识别与个体化治疗方法，并比较其特点和常用评价指标，未提出统一最优方案。
- 阅读关注点
- 应核对方法分类标准、探索性亚组分析的多重检验处理，以及观察数据识别要求、治疗规则验证和性能指标的适用目标。
- 阅读边界
- 这是 arXiv 预印本，同行评审或期刊接收未经核实。摘要未列出具体方法和比较结果，历史试验示例不能证明普遍有效性。
原文摘要
In this paper we review recent advances in statistical methods for the evaluation of the heterogeneity of treatment effects (HTE), including subgroup identification and estimation of individualized treatment regimens, from randomized clinical trials and observational studies. We identify several types of approaches using the features introduced in Lipkovich, Dmitrienko and D'Agostino (2017) that distinguish the recommended principled methods from basic methods for HTE evaluation that typically rely on rules of thumb and general guidelines (the methods are often referred to as common practices). We discuss the advantages and disadvantages of various principled methods as well as common measures for evaluating their performance. We use simulated data and a case study based on a historical clinical trial to illustrate several new approaches to HTE evaluation.