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C. Frangakis

全有或全无处理不依从与后续结果缺失下的意向治疗分析

研究问题
随机研究同时存在全有或全无的处理不依从和后续结果缺失时,如何避免删除缺失者、忽略依从信息导致的意向治疗效应偏差?
方法与思路
作者在关于分配作用的复合排除限制及缺失机制的潜在可忽略性条件下,构造意向治疗效应估计程序,并研究其随机化性质。
材料陈述的贡献
摘要称,新程序在所述非可忽略不依从与缺失条件下保持良好的随机化性质,提供理论与模拟,并讨论概念对生存结局右删失的意义。
阅读关注点
应核对复合排除限制与潜在可忽略性的准确含义、依从信息如何进入估计、识别与推断各需哪些条件,以及右删失讨论的范围。
阅读边界
仅据OpenAlex索引摘要,稿件版本未注明;摘要未给出完整假设、估计公式或模拟结果,不能认为随机化本身足以消除不依从与缺失偏差。

原文摘要

We study the combined impact that all-or-none compliance and subsequent missing outcomes can have on the estimation of the intention-to-treat effect of assignment in randomised studies. In this setting, a standard analysis, which drops subjects with missing outcomes and ignores compliance information, can be biased for the intention-to-treat effect. To address all-or-none compliance that is followed by missing outcomes, we construct a new estimation procedure for the intention-to-treat effect that maintains good randomisation-based properties under more plausible, nonignorable noncompliance and nonignorable missing-outcome conditions: the 'compound exclusion restriction' on the effect of assignment and the 'latent ignorability' of the missing data mechanism. We present both theoretical results and a simulation study. Moreover, we show how the two key concepts of compound exclusion and latent ignorability are relevant in more complicated settings, such as right censoring of a time-to-event outcome.

笔记与分组
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