Inference of treatment effect and its regional modifiers using restricted mean survival time in multi-regional clinical trials
多区域临床试验中基于限制平均生存时间的处理效应及区域修饰因素推断AI 解读 ↓
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多区域临床试验中基于限制平均生存时间的处理效应及区域修饰因素推断
- 研究问题
- 多区域试验中，招募与人口构成差异可能影响处理效应比较；如何消除外生区域失衡，同时保留种族和遗传等内在差异？
- 方法与思路
- 作者采用限制平均生存时间表征处理效应，提出逆抽样概率加权与校准加权估计及推断方法，并开展理论、模拟和临床案例分析。
- 材料陈述的贡献
- 摘要称，方法旨在调整外生区域失衡并保留内在差异，给出生存结局下的估计理论，且通过急性冠状动脉综合征试验展示应用。
- 阅读关注点
- 应核对目标人群与时间截点、外生和内在区域差异的定义、抽样权重的构造，以及删失处理和区域效应比较所需条件。
- 阅读边界
- 所据为 arXiv 预印本，不能据此认定已同行评审或获期刊接收；摘要未列明识别与删失假设，也未说明区域修饰因素的具体推断程序。
原文摘要
Multi-regional clinical trials (MRCTs) play an increasingly crucial role in global pharmaceutical development by expediting data gathering and regulatory approval across diverse patient populations. However, differences in recruitment practices and regional demographics often lead to variations in study participant characteristics, potentially biasing treatment effect estimates and undermining treatment effect consistency assessment across regions. To address this challenge, we propose novel estimators and inference methods utilizing inverse probability of sampling and calibration weighting. Our approaches aim to eliminate exogenous regional imbalance while preserving intrinsic differences across regions, such as race and genetic variants. Moreover, time-to-event outcomes in MRCT studies receive limited attention, with existing methodologies primarily focusing on hazard ratios. In this paper, we adopt restricted mean survival time to characterize the treatment effect, offering more straightforward interpretations of treatment effects with fewer assumptions than hazard ratios. Theoretical results are established for the proposed estimators, supported by extensive simulation studies. We illustrate the effectiveness of our methods through a real MRCT case study on acute coronary syndromes.