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分类依据与纠错

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反馈分类问题

When Method Choice Changes Statistical Inference: A Comparison of a Baseline Two-Stage Approach and Bayesian Joint Modeling for Longitudinal and Survival Data in an HIV Clinical Trial

方法选择如何改变统计推断:HIV试验中基线两阶段法与贝叶斯纵向—生存联合模型的比较

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Alberta A. Johnson

方法选择如何改变统计推断:HIV试验中基线两阶段法与贝叶斯纵向—生存联合模型的比较

研究问题
在HIV临床试验中,基线两阶段法与贝叶斯联合模型如何影响治疗及CD4指标与死亡风险关联的估计和不确定性?
方法与思路
作者比较混合效应模型预测基线CD4后进入Cox模型的两阶段法,与通过当前潜在CD4水平连接死亡风险的联合模型。
材料陈述的贡献
摘要称两法的治疗关联方向和幅度相近,但区间推断不同;联合模型的CD4保护性关联更强,差异涉及纵向信息的不同概括。
阅读关注点
应核对两法的目标参数、CD4汇总方式、模型设定及区间构造,判断比较是否同时改变了信息利用方式和统计模型。
阅读边界
仅据arXiv v1预印本摘要,不能确认同行评审或期刊接收。两法使用不同CD4摘要,不能将差异仅归因于测量误差或信息性退出。

原文摘要

The two-stage approach and Bayesian joint modeling are commonly used to analyze longitudinal biomarker measurements together with time-to-event outcomes. Using data from an HIV clinical trial of 467 patients with repeated CD4 measurements and all-cause mortality as the survival outcome, we compared a baseline two-stage approach with a Bayesian joint model. The two-stage analysis fitted a linear mixed-effects model and included each patient's predicted baseline CD4 value as a fixed covariate in a Cox proportional hazards model. The joint model simultaneously modeled the longitudinal CD4 process and survival while linking mortality risk to the current underlying CD4 value. The estimated association between ddI and mortality was similar in direction and magnitude across the two approaches. The two-stage estimate was HR = 1.342 (95% CI: 1.006-1.789), whereas the joint-model estimate was HR = 1.383 (95% CrI: 0.952-2.010). The estimated protective association of CD4 was stronger under the joint model (HR = 0.776) than under the two-stage approach (HR = 0.826). Because the approaches used different summaries of the longitudinal CD4 process, the observed differences cannot be attributed solely to measurement error or informative dropout. The findings demonstrate that the treatment of longitudinal biomarker information can materially affect statistical inference.

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