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分类依据与纠错

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Susan Halabi
Lu Liu
Chenxi Yu
Yuan Wu

比较指定时点两组生存概率的组序贯样本量设计

研究问题
论文研究比较预设时点的两组生存概率时,如何同时确定样本量并控制一类错误,适配固定设计、期中分析和非比例风险情形。
方法与思路
作者提出固定与组序贯试验的样本量方法,通过改变生存差异、失败分布、删失比例和目标功效开展模拟,并提供交互计算应用。
材料陈述的贡献
摘要称方法在多种模拟设置中表现一致,并可用于延迟治疗效应或生存曲线交叉的试验;以肾癌和前列腺癌场景展示设计用途。
阅读关注点
应核对指定时点生存概率的估计、组序贯统计量的联合分布、错误支出规则,以及删失条件、各次分析信息量与样本量公式。
阅读边界
这是 arXiv 预印本,不能据此认定已同行评审或期刊接收;摘要未给出公式与完整误差控制条件,模拟表现不支持任意分布下的保证。

原文摘要

We propose a novel method that simultaneously determines the sample size for testing two survival probabilities at a pre-specified ltime while guaranteeing type I error control in both fixed and group-sequential trial designs. Simulations across varying hypothesized differences, failure distributions, censoring proportions, and nominal powers demonstrate consistent performance, while interim analyses highlight reduced type I error and increased power at each look, regardless of the underlying failure time distribution or spending function. Importantly, our method is especially useful for evaluating survival outcomes at a fixed time in randomized trials where one treatment arm includes neoadjuvant therapy prior to surgery while the other involves surgery alone. Furthermore, it is advantageous when the proportional hazards assumption is not satisfied, as often occurs in immunotherapy trials with delayed or time-varying treatment effects or crossing survival curves. The method is also applicable to randomized phase II trials, where smaller sample sizes and the use of intermediate or surrogate time-to-event endpoints demand efficient data use and robust error control. We illustrate the approach with motivating examples in renal and prostate cancer. An accompanying R Shiny application enables investigators to compute sample sizes interactively, facilitating practical trial planning in diverse settings.

笔记与分组
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