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分类依据与纠错

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反馈分类问题

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代码、数据与补充材料

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关注这篇论文的作者
Yuan Xia
Mohsen Sadatsafavi
Jeenat Mehareen
Paul Gustafson

用贝叶斯加性回归树评估观察数据中的治疗获益预测器

研究问题
仅有观察数据时,如何评估预先指定的治疗获益预测器在目标人群中的区分与校准表现,并量化评价结果的不确定性?
方法与思路
作者利用 BART 调整混杂并获得预测表现指标的后验分布,以获益集中度指数和校准曲线评价既定预测器,辅以模拟和病例研究。
材料陈述的贡献
摘要称,该方法可灵活评价治疗获益预测并表达不确定性;在 COPD 抗生素治疗案例中,所评预测器的风险与治疗获益预测失准。
阅读关注点
应核对观察数据所需的因果识别假设、表现指标的目标量及后验构造,并检查案例中的校准评价是否具有适当的不确定性表达。
阅读边界
这是 arXiv 预印本,同行评审及期刊接收未核实;摘要未详列识别假设及模拟条件,个案失准结果不能推广到所有获益预测器。

原文摘要

A treatment benefit predictor (TBP) is an algorithm that maps a patient's characteristics to their putative benefit from a given treatment, which can be used to inform treatment decisions. However, a TBP must be evaluated in the target population before being adopted for patient care. When only observational data are available, evaluating TBPs requires standard causal identification assumptions, as treatment assignment in such settings is not random. We obtain the posterior distributions of predictive performance measures to evaluate prespecified TBPs using observational data, by taking advantage of Bayesian additive regression trees (BART). We illustrate the evaluation of TBPs using selected measures and graphical visualizations: the concentration of benefit ($C_b$) index and the moderate calibration curve. Simulation studies of binary and continuous outcomes settings, including balanced and imbalanced treatment allocation in the binary setting, establish the validity of the proposed approach. In a case study, we use this approach to assess a TBP for systemic antibiotic therapy for patients with chronic obstructive pulmonary disease (COPD). We show that the constructed TBP does not in fact make calibrated predictions, because it both makes optimistic predictions of risks and exaggerates the risk reduction due to treatment. We conclude that flexible Bayesian approaches have the potential to assess TBPs, offering opportunities for flexible model specifications, adjustment for confounding, and uncertainty characterization.

笔记与分组
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