Leveraging External Controls in Clinical Trials: Estimands, Estimation, Assumptions
临床试验中利用外部对照：目标量、估计与假设AI 解读 ↓
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分类依据与纠错
AI 根据所提供的论文材料归类：摘要围绕随机试验与外部观测对照的潜在结果定义、平均处理效应识别和有效估计展开，因此直接对应因果推断方向。
反馈分类问题
正在核对关联版本…
代码、数据与补充材料
正在核对对应版本的资源…
临床试验中利用外部对照：目标量、估计与假设
- 研究问题
- 研究如何将观测数据中的外部对照用于增强随机试验，同时明确目标处理效应并处理同期对照与外部对照之间的系统差异。
- 方法与思路
- 作者用双重索引潜在结果定义目标量，结合同期与外部数据构造加权平均效应估计量，并采用FWL式偏回归估计系统性结果差异。
- 材料陈述的贡献
- 摘要称在不要求均值可交换性的设定下获得一致且局部有效的估计量，并强调同期对照对评估假设和无偏因果估计的重要性。
- 阅读关注点
- 应核对加权目标总体、替代均值可交换性的具体假设、系统差异可估计的条件，以及局部效率所针对的模型与模拟比较。
- 阅读边界
- 这是arXiv预印本，同行评审、期刊接收及刊本变化未核验；摘要未列明完整识别条件，不能把不要求均值可交换性理解为无需假设。
原文摘要
It is increasingly common to augment randomized controlled trial with external controls from observational data, to evaluate the treatment effect of an intervention. Traditional approaches to treatment effect estimation involve ambiguous estimands and unrealistic or strong assumptions, such as mean exchangeability. We introduce a double-indexed notation for potential outcomes to define causal estimands transparently and clarify distinct sources of implicit bias. We show that the concurrent control arm is critical in assessing the plausibility of assumptions and providing unbiased causal estimation. We derive a consistent and locally efficient estimator for a class of weighted average treatment effect estimands that combines concurrent and external data without assuming mean exchangeability. This estimator incorporates an estimate of the systematic difference in outcomes between the concurrent and external units, of which we propose a Frish-Waugh-Lovell style partial regression method to obtain. We compare the proposed methods with existing methods using extensive simulation and applied to cardiovascular clinical trials.