A Doubly Robust Instrumental Variable Approach for Estimating Average Treatment Effects in Time-to-Event Data with Unmeasured Confounding: Application to Real-World Data on ICU Patients with Septic Shock
未测混杂下生存结局平均处理效应的双重稳健工具变量方法AI 解读 ↓
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分类依据与纠错
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反馈分类问题
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代码、数据与补充材料
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未测混杂下生存结局平均处理效应的双重稳健工具变量方法
- 研究问题
- 在存在未测混杂和删失的生存数据中，如何估计平均处理效应？作者以脓毒性休克患者使用氢化可的松的死亡结局为动机。
- 方法与思路
- 作者依据推导的有效影响函数构造工具变量估计量，允许结局、处理、工具变量及删失模型使用机器学习，并以模拟和病历数据评估。
- 材料陈述的贡献
- 摘要称，估计量具有双重稳健性及渐近效率；以医生处方偏好为工具变量的应用未发现氢化可的松对死亡的显著获益或伤害。
- 阅读关注点
- 应核对生存结局 ATE 的具体定义、工具变量与删失的识别条件、双重稳健对应的模型组合，以及医生偏好作为工具变量的论证。
- 阅读边界
- 这是 arXiv 预印本，不能据此确认同行评审或期刊接收；摘要未说明完整识别条件及效应区间，未显著不等于确认治疗无效。
原文摘要
Motivated by conflicting conclusions regarding hydrocortisone's treatment effect on ICU patients with vasopressor-dependent septic shock, we developed a novel instrumental variable (IV) estimator to assess the average treatment effect (ATE) in time-to-event data. In real-world data, IV methods are widely used for estimating causal treatment effects in the presence of unmeasured confounding, but existing approaches for time-to-event outcomes are often constrained by strong parametric assumptions and lack desired statistical properties. Based on our derived the efficient influence function (EIF), the proposed estimator possesses double robustness and achieves asymptotic efficiency. It is also flexible to accommodate machine learning models for outcome, treatment, instrument, and censoring for handling complex real-world data. Through extensive simulations, we demonstrate its double robustness, asymptotic normality, and ideal performance in complex data settings. Using electronic health records (EHR) from ICU patients, we identified physician preferences for prescribing hydrocortisone as the IV to evaluate the treatment effect of hydrocortisone on mortality. Our analysis shows no significant benefit or harm of hydrocortisone on these patients. Applying the proposed doubly robust IV method provides reliable estimates in the presence of unmeasured confounders and offers clinicians with valuable evidence-based guidance for prescribing decisions.