Designing efficient randomized trials: power and sample size calculation when using semiparametric efficient estimators
高效随机试验设计：使用半参数有效估计量时的功效与样本量计算AI 解读 ↓
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分类依据与纠错
AI 根据所提供的论文材料归类：摘要围绕随机试验中的处理效应估计、协变量调整及相应的试验设计展开。
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高效随机试验设计：使用半参数有效估计量时的功效与样本量计算
- 研究问题
- 当双臂、单时点随机试验计划使用半参数有效估计量时，如何在设计阶段计算功效和样本量，体现协变量调整的收益？
- 方法与思路
- 作者提出依赖少量总体参数的功效计算公式，覆盖不同结局类型与处理效应尺度，并用模拟和真实试验再分析展示。
- 材料陈述的贡献
- 摘要称，在设计阶段考虑有效估计量可减少达到同等目标功效所需的受试者，模拟中的大样本性质达到名义水平。
- 阅读关注点
- 应核对公式所需总体参数、有效性成立的模型与条件，以及渐近方差优势如何转化为有限样本功效和错误率控制。
- 阅读边界
- 这是 arXiv 预印本，同行评审或期刊接收未核实；摘要未说明公式细节及小样本边界，不能据此保证普遍最小样本量。
原文摘要
Trials enroll a large number of subjects in order to attain power, making them expensive and time-consuming. Sample size calculations are often performed with the assumption of an unadjusted analysis, even if the trial analysis plan specifies a more efficient estimator (e.g. ANCOVA). This leads to conservative estimates of required sample sizes and an opportunity for savings. Here we show that a relatively simple formula can be used to estimate the power of any two-arm, single-timepoint trial analyzed with a semiparametric efficient estimator, regardless of the domain of the outcome or kind of treatment effect (e.g. odds ratio, mean difference). Since an efficient estimator attains the minimum possible asymptotic variance, this allows for the design of trials that are as small as possible while still attaining design power and control of type I error. The required sample size calculation is parsimonious and requires the analyst to provide only a small number of population parameters. We verify in simulation that the large-sample properties of trials designed this way attain their nominal values. Lastly, we demonstrate how to use this formula in the "design" (and subsequent reanalysis) of a real clinical trial and show that fewer subjects are required to attain the same design power when a semiparametric efficient estimator is accounted for at the design stage.