Model-robust Inference for Seamless II/III Trials with Covariate Adaptive Randomization
协变量自适应随机化下无缝Ⅱ/Ⅲ期试验的模型稳健推断AI 解读 ↓
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分类依据与纠错
AI 根据所提供的论文材料归类：研究直接围绕随机试验中的治疗效应估计与检验，因此归入因果推断。
反馈分类问题
正在核对关联版本…
代码、数据与补充材料
正在核对对应版本的资源…
协变量自适应随机化下无缝Ⅱ/Ⅲ期试验的模型稳健推断
- 研究问题
- 无缝Ⅱ/Ⅲ期试验如何在多种结局与随机化方案下进行治疗效应推断，并计入协变量分层对方差和检验的影响？
- 方法与思路
- 作者以广义线性模型和Z估计构建框架，刻画随机化相关方差，再结合调整Wald检验、多重比较与阶段检验合并。
- 材料陈述的贡献
- 摘要称该框架支持多类结局和目标参数，控制总体第一类错误，并在模拟与试验示例中呈现较高功效和可靠推断。
- 阅读关注点
- 核对模型稳健性的适用范围、各随机化方案的方差表达，以及跨阶段合并和多重比较共同控制错误率所需的条件。
- 阅读边界
- 这是arXiv预印本，同行评审或期刊接收未核实；摘要未说明具体正则条件、阶段设计限制及功效比较的数值结果。
原文摘要
Seamless phase II/III trials have become a cornerstone of modern drug development, offering a means to accelerate evaluation while maintaining statistical rigor. However, most existing inference procedures are model-based, designed primarily for continuous outcomes, and often neglect the stratification used in covariate-adaptive randomization (CAR), limiting their practical relevance. In this paper, we propose a unified, model-robust framework for seamless phase II/III trials grounded in generalized linear models (GLMs), enabling valid inference across diverse outcome types, estimands, and CAR schemes. Using Z-estimation, we derive the asymptotic properties of treatment effect estimators and explicitly characterize how their variance depends on the underlying randomization procedure. Based on these results, we develop adjusted Wald tests that, together with Dunnett's multiple-comparison procedure and the inverse chi-square combination method, ensure valid overall Type I error. Extensive simulation studies and a trial example demonstrate that the proposed model-robust tests achieve superior power and reliable inference compared to conventional approaches.