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分类依据与纠错

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反馈分类问题

Randomization inference for stepped-wedge designs with noncompliance with application to a palliative care pragmatic trial

存在不依从时阶梯楔形设计的随机化推断:姑息治疗试验应用

正在核对关联版本…

代码、数据与补充材料

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关注这篇论文的作者
Jeffrey Zhang
Zhe Chen
Xinyuan Chen
Scott D. Halpern
Michael O. Harhay
Dylan S. Small
Fan Li

存在不依从时阶梯楔形设计的随机化推断:姑息治疗试验应用

研究问题
阶梯楔形集群随机试验仅鼓励而不保证接受治疗时,如何定义并估计相关因果效应,妥善处理不依从与推断?
方法与思路
作者为存在不依从的阶梯楔形设计构建因果框架,提出目标效应、估计量和推断程序,并以数值研究比较分析方法。
材料陈述的贡献
摘要称该框架提供方法选择指导;姑息治疗试验重分析的点估计提示更大效应,但区间仍未达到统计显著。
阅读关注点
应核对目标效应针对哪类受试者、阶梯楔形随机化如何进入推断,以及不依从的识别条件和区间构造方法。
阅读边界
这是 arXiv 预印本,同行评审及期刊接收未核实;摘要未列出识别条件,也不能由更大的点估计断言治疗有效。

原文摘要

While palliative care is increasingly commonly delivered to hospitalized patients with serious illnesses, few studies have estimated its causal effects. Courtright et al. (2016) adopted a stepped-wedge cluster-randomized design to assess the effect of palliative care on a patient-centered outcome. The randomized intervention was a nudge to administer palliative care but did not guarantee receipt of palliative care, resulting in noncompliance. A subsequent analysis using methods suited for standard trial designs produced statistically anomalous results, as an intention-to-treat analysis found no effect while an instrumental variable analysis did (Courtright et al. 2024). This highlights the need for a more principled approach to address noncompliance in stepped-wedge designs. We provide a formal causal inference framework for the stepped-wedge design with noncompliance by introducing a relevant causal estimand and corresponding estimators and inferential procedures. Through numerical studies, we compare an array of estimators and provide practical guidance in choosing an analysis method. Finally, we apply our recommended methods to reanalyze the palliative care pragmatic trial, producing point estimates suggesting a larger effect than the original analysis, but intervals that did not reach statistical significance.

笔记与分组
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