Using surrogate failure time data to increase cost effectiveness in clinical trials
利用替代失效时间数据提高临床试验的成本效益AI 解读 ↓
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分类依据与纠错
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利用替代失效时间数据提高临床试验的成本效益
- 研究问题
- 当主要失效终点的随访成本较高，而次要或替代终点较早发生或更便宜时，如何利用后者提高主要终点治疗效应检验的功效？
- 方法与思路
- 作者要求患者随机分配至延长或有限随访组，将主要终点的线性秩统计量与两组次要终点的零均值加权统计量作最小方差组合。
- 材料陈述的贡献
- 摘要称，该方法可在不引入偏差的情况下提高主要终点治疗效应检验的功效，并给出大样本分布理论及中等样本模拟考察。
- 阅读关注点
- 应核对随访随机化的实施条件、辅助统计量为何均值为零、组合权重如何估计，以及功效改善与随访成本之间的具体关系。
- 阅读边界
- 仅据 OpenAlex 索引摘要，稿件版本未注明，不能推断刊本变化；无偏性和功效改善的完整条件未给出，不能将替代终点直接视为主要终点的因果替代。
原文摘要
In clinical trials with failure time, outcomes, the cost of follow-up for the endpoint of primary interest is sometimes expensive. In many of these settings, one or more secondary or surrogate failure time outcomes are also available which either occur much earlier or are much less expensive to follow than the primary outcome. This paper presents a method for using these secondary outcomes to increase the power of detecting a treatment effect on the primary outcome only, without introducing bias. The proposed method requires that patients be randomized to either extended or limited follow-up. A test statistic is constructed by forming a minimum variance linear combination of a linear rank statistic based on the primary outcome and a mean zero weighted sum of linear rank statistics based on secondary outcomes from both follow-up arms. Large-sample distribution theory for this statistic is developed while moderate sample behaviour is explored through a simulation study.