Doubly robust omnibus sensitivity analysis of externally controlled trials with intercurrent events
存在试验期间事件的外部对照试验：双重稳健综合敏感性分析AI 解读 ↓
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分类依据与纠错
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存在试验期间事件的外部对照试验：双重稳健综合敏感性分析
- 研究问题
- 外部对照试验缺乏随机化和同期对照时，如何同时评估结果均值不可交换与试验期间事件对处理效应估计的影响？
- 方法与思路
- 作者建立半参数框架，提出用于主分析和敏感性分析的双重稳健、局部最优估计量，并同时纳入两类偏离开展综合分析。
- 材料陈述的贡献
- 摘要称，在指定条件下方法具有根号样本量一致性和渐近正态性，并以模拟和真实数据评估联合敏感性分析的表现。
- 阅读关注点
- 应核对目标效应及试验期间事件的处理策略、敏感性参数含义、不可交换偏离的刻画，以及双重稳健与局部最优所需条件。
- 阅读边界
- 这是 arXiv 预印本，同行评审及接收状态未核实。摘要未列出具体条件、参数范围或数值结果，敏感性分析不能验证不可检验的交换性。
原文摘要
Externally controlled trials are crucial in clinical development when randomized controlled trials are unethical or impractical. These trials consist of a full treatment arm with the experimental treatment and a full external control arm. However, they present significant challenges in learning the treatment effect due to the lack of randomization and a parallel control group. Besides baseline incomparability, outcome mean non-exchangeability, caused by differences in conditional outcome distributions between external controls and counterfactual concurrent controls, is infeasible to test and may introduce biases in evaluating the treatment effect. Sensitivity analysis of outcome mean non-exchangeability is thus critically important to assess the robustness of the study's conclusions against such assumption violations. Moreover, intercurrent events, which are ubiquitous and inevitable in clinical studies, can further confound the treatment effect and hinder the interpretation of the estimated treatment effects. This paper establishes a semi-parametric framework for externally controlled trials with intercurrent events, offering doubly robust and locally optimal estimators for primary and sensitivity analyses. We develop an omnibus sensitivity analysis that accounts for both outcome mean non-exchangeability and the impacts of intercurrent events simultaneously, ensuring root-n consistency and asymptotic normality under specified conditions. The performance of the proposed sensitivity analysis is evaluated in simulation studies and a real-data problem.