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关注这篇论文的作者
Chao Cheng
Bo Liu
Lisa Wruck
Fan Li
Fan Li

治疗不依从下因果生存分析的多重稳健估计

研究问题
在存在治疗不依从且结局为事件发生时间的研究中,如何估计不同依从主层的生存因果效应,并评估识别假设偏离的影响?
方法与思路
作者在主层可忽略性和单调性假设下构造多重稳健估计器,分析阿司匹林剂量分配效应,并对不依从相关识别假设开展敏感性分析。
材料陈述的贡献
摘要称部分模型误设时估计器仍一致,并在试验中发现不同依从群体的效应差异,认为这种异质性有助于解释整体意向治疗效应为零。
阅读关注点
应核对主层效应的具体定义、哪些模型误设组合仍允许一致性,以及生存结局与删失的处理和敏感性分析参数的解释。
阅读边界
这是 arXiv 预印本,同行评审及期刊接收未核实。摘要未说明所有稳健组合、删失条件或效应数值,多重稳健不等于识别假设可忽略。

原文摘要

Comparative effectiveness research frequently addresses a time-to-event outcome and can require unique considerations in the presence of treatment noncompliance. Motivated by the challenges in addressing noncompliance in the ADAPTABLE pragmatic clinical trial, we develop a multiply robust estimator to estimate the principal survival causal effects under the principal ignorability and monotonicity. The multiply robust estimator is consistent even if one, and sometimes two, of the required models are misspecified. We apply the multiply robust method in the ADAPTABLE trial to evaluate the effect of low- versus high-dose aspirin assignment on patients' death and hospitalization from cardiovascular diseases. We find that, comparing to low-dose assignment, assignment to the high-dose leads to differential effects among always high-dose takers, compliers, and always low-dose takers. Such treatment effect heterogeneity contributes to the null intention-to-treatment effect. We further perform a formal sensitivity analysis for investigating the robustness of our causal conclusions under violation of two identification assumptions specific to noncompliance.

笔记与分组
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