Patient stratification in multi-arm trials: a two-stage procedure with Bayesian profile regression
多臂试验中的患者分层：贝叶斯画像回归两阶段方法AI 解读 ↓
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分类依据与纠错
AI 根据所提供的论文材料归类：摘要直接研究多臂试验中的潜在结果预测和处理效应异质性分层，因此归入因果推断，聚类本身不构成分布效应分类依据。
反馈分类问题
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代码、数据与补充材料
正在核对对应版本的资源…
多臂试验中的患者分层：贝叶斯画像回归两阶段方法
- 研究问题
- 在多种处理方案的临床试验中，如何依据患者特征及不同方案下的潜在响应，识别具有不同处理效应的患者亚群？
- 方法与思路
- 作者先用 BART 预测每位患者在各处理方案下的潜在结果，再以贝叶斯画像回归聚类，并嵌入变量选择识别驱动分组的特征。
- 材料陈述的贡献
- 摘要称，提出了适用于多臂试验的贝叶斯非参数两阶段分层方法，并在英国献血试验中发现五个具有临床意义的献血者亚群。
- 阅读关注点
- 应核对潜在结果预测的不确定性是否传递到聚类、亚群效应如何验证，以及变量选择与临床意义评估是否具有稳定性。
- 阅读边界
- 这是 arXiv 预印本，不能据此认定已通过同行评审或获期刊接收；摘要未说明阶段间不确定性处理及五个亚群的外部验证情况。
原文摘要
Precision medicine is an emerging field that takes into account individual heterogeneity to inform better clinical practice. In clinical trials, the evaluation of treatment effect heterogeneity is an important component, and recently, many statistical methods have been proposed for stratifying patients into different subgroups based on such heterogeneity. However, the majority of existing methods developed for this purpose focus on the case with a dichotomous treatment and are not directly applicable to multi-arm trials. In this paper, we consider the problem of patient stratification in multi-arm trial settings and propose a two-stage procedure within the Bayesian nonparametric framework. Specifically, we first use Bayesian additive regression trees (BART) to predict potential outcomes (treatment responses) under different treatment options for each patient, and then we leverage Bayesian profile regression to cluster patients into subgroups according to their baseline characteristics and predicted potential outcomes. We further embed a variable selection procedure into our proposed framework to identify the patient characteristics that actively "drive" the clustering structure. We conduct simulation studies to examine the performance of our proposed method and demonstrate the method by applying it to a UK-based multi-arm blood donation trial, wherein our method uncovers five clinically meaningful donor subgroups.