Estimands and cumulative incidence function regression in clinical trials: some new results on interpretability and robustness
临床试验中累积发生函数回归的估计目标、可解释性与稳健性AI 解读 ↓
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分类依据与纠错
AI 根据所提供的论文材料归类：摘要研究临床试验治疗效应的估计目标及相关假设检验。
反馈分类问题
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代码、数据与补充材料
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临床试验中累积发生函数回归的估计目标、可解释性与稳健性
- 研究问题
- 在存在竞争风险或半竞争风险的临床试验中，累积发生函数回归的治疗效应估计究竟对应什么目标，检验如何解释？
- 方法与思路
- 作者利用大样本理论，在乘性强度模型生成数据时推导相关估计量的极限，并考察不同原假设下检验的拒绝率。
- 材料陈述的贡献
- 摘要称，估计目标对多个过程特征敏感，并建立一种检验稳健性性质；骨转移乳腺癌姑息治疗研究用于说明。
- 阅读关注点
- 应核对不同原假设的定义、极限目标与治疗效应的关系、稳健性成立范围，以及辅助分析提供了哪些解释信息。
- 阅读边界
- 这是 arXiv 预印本，同行评审或期刊接收未经核实；摘要未列明稳健性条件，也不能据此判断各模型的普遍有效性。
原文摘要
Regression analyses based on transformations of cumulative incidence functions are often adopted when modeling and testing for treatment effects in clinical trial settings involving competing and semi-competing risks. Common frameworks include the Fine-Gray model and models based on direct binomial regression. Using large sample theory we derive the limiting values of treatment effect estimators based on such models when the data are generated according to multiplicative intensity-based models, and show that the estimand is sensitive to several process features. The rejection rates of hypothesis tests based on cumulative incidence function regression models are also examined for null hypotheses of different types, based on which a robustness property is established. In such settings supportive secondary analyses of treatment effects are essential to ensure a full understanding of the nature of treatment effects. An application to a palliative study of individuals with breast cancer metastatic to bone is provided for illustration.