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分类依据与纠错

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关注这篇论文的作者
Yi Cheng
Yu Shen

临床试验的贝叶斯自适应设计

研究问题
在双臂比较试验中,如何综合疗效、无效性与成本决定继续或停止试验,并使自适应设计保有所需的频率学错误率?
方法与思路
作者以患者成本和最终错误决策成本构造损失函数,在期中分析时依据期望损失作决策,并由观测数据调整最大分析次数。
材料陈述的贡献
摘要称,文章建立损失函数与频率学错误率的明确联系,适用于连续及离散数据,并通过模拟比较和动物研究展示设计。
阅读关注点
应核对先验及损失权重的选择、停止规则和最大分析次数的自适应机制,以及期望损失如何对应预设频率学性质。
阅读边界
依据 OpenAlex 索引摘要,稿件版本未注明;摘要未说明错误率校准的具体条件或模拟结果,不能判断该设计普遍优于其他试验设计。

原文摘要

A Bayesian adaptive design is proposed for a comparative two-armed clinical trial using decision-theoretic approaches. A loss function is specified, based on the cost for each patient and the costs of making incorrect decisions at the end of a trial. At each interim analysis, the decision to terminate or to continue the trial is based on the expected loss function while concurrently incorporating efficacy, futility and cost. The maximum number of interim analyses is determined adaptively by the observed data. We derive explicit connections between the loss function and the frequentist error rates, so that the desired frequentist properties can be maintained for regulatory settings. The operating characteristics of the design can be evaluated on frequentist grounds. Extensive simulations are carried out to compare the proposed design with existing ones. The design is general enough to accommodate both continuous and discrete types of data. We illustrate the methods with an animal study evaluating a medical treatment for cardiac arrest.

笔记与分组