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分类依据与纠错

AI 根据所提供的论文材料归类:摘要直接研究随机试验的处理效应、外部对照可比性与可交换性,因此最直接属于因果推断方向。

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代码、数据与补充材料

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Qinwei Yang
Jingyi Li
Peng Wu

利用外部对照改进处理效应估计的自适应数据借用

研究问题
小样本随机试验如何借用外部对照提高处理效应估计效率,同时避免外部样本不可比导致的偏差与效率损失?
方法与思路
作者用影响函数评估外部个体的可比性,在可交换性下构造半参数有效估计,并依据偏差与方差权衡选择借用子集。
材料陈述的贡献
摘要称方法分析了可交换性违反时的渐近偏差与方差,并通过模拟和实际应用报告自适应借用带来的效率改善。
阅读关注点
应核对可交换性的具体含义、个体可比性指标的构造,以及子集选择是否引入额外不确定性和需要哪些选择后推断条件。
阅读边界
这是 arXiv 预印本,同行评审及期刊接收未经核实;摘要未给出选择准则和保证条件,所述效率优势不能视为普遍结论。

原文摘要

Randomized controlled trials (RCTs) often exhibit limited inferential efficiency in estimating treatment effects due to small sample sizes. In recent years, the combination of external controls has gained increasing attention as a means of improving the efficiency of RCTs. However, external controls are not always comparable to RCTs, and direct borrowing without careful evaluation can introduce substantial bias and reduce the efficiency of treatment effect estimation. In this paper, we propose a novel influence-based adaptive sample borrowing approach that effectively quantifies the comparability of each sample in the external controls using influence function theory. Given a selected set of borrowed external controls, we further derive a semiparametric efficient estimator under an exchangeability assumption. Recognizing that the exchangeability assumption may not hold for all possible borrowing sets, we conduct a detailed analysis of the asymptotic bias and variance of the proposed estimator under violations of exchangeability. Building on this bias-variance trade-off, we further develop a data-driven approach to select the optimal subset of external controls for borrowing. Extensive simulations and real-world applications demonstrate that the proposed approach significantly enhances treatment effect estimation efficiency in RCTs, outperforming existing approaches.

笔记与分组
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