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分类依据与纠错

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代码、数据与补充材料

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Michael G. Hudgens
Jessie K. Edwards
Stephen R. Cole

右删失结局下最优治疗规则估计量的有限样本表现

研究问题
在观察性数据且生存时间可能右删失的情况下,如何依据患者特征选择提高生存概率的基线治疗,并评估相关估计量的有限样本表现?
方法与思路
作者通过多种模拟情景,比较结局回归与直接搜索方法对最优治疗规则的估计,同时评估执行治疗规则后的期望结局估计量。
材料陈述的贡献
摘要称,灵活建模结局的方法在比较中表现较好,包括治疗规则非线性的情景;研究侧重右删失背景下的实际估计表现,并称提供复现用 R 代码。
阅读关注点
应核对生存概率对应的时间点、删失与治疗分配机制、规则学习和价值评估是否使用独立样本,以及各方法的调参与评价指标。
阅读边界
这是 arXiv 预印本,不能据此认定已同行评审或获期刊接收;摘要未说明因果识别及删失条件、样本量和数值差异,代码可用性也未经核验。

原文摘要

Patient care may be improved by recommending treatments based on patient characteristics when there is treatment effect heterogeneity. Recently, there has been a great deal of attention focused on the estimation of optimal treatment rules that maximize expected outcomes. However, there has been comparatively less attention given to settings where the outcome is right-censored, especially with regard to the practical use of estimators. In this study, simulations were undertaken to assess the finite-sample performance of estimators for optimal treatment rules and estimators for the expected outcome under treatment rules. The simulations were motivated by the common setting in biomedical and public health research where the data is observational, survival times may be right-censored, and there is interest in estimating baseline treatment decisions to maximize survival probability. A variety of outcome regression and direct search estimation methods were compared for optimal treatment rule estimation across a range of simulation scenarios. Methods that flexibly model the outcome performed comparatively well, including in settings where the treatment rule was non-linear. R code to reproduce this study's results are available on Github.

笔记与分组
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