Inference for Events with Dependent Risks in Multiple Endpoint Studies
多终点研究中风险相依事件的统计推断AI 解读 ↓
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多终点研究中风险相依事件的统计推断
- 研究问题
- 面对多个事件时间终点及可能相依的风险，如何估计条件事件概率或存活群体中的疾病比例，并进行组间比较？
- 方法与思路
- 作者用多个 Kaplan–Meier 与累积发生率估计的函数构造非参数估计，通过独立同分布随机变量和式表示推导分布与方差。
- 材料陈述的贡献
- 摘要称给出相关函数的渐近分布、方差估计及两样本检验的渐近原假设理论，并用若干实例展示这些描述量的用途。
- 阅读关注点
- 应核对目标概率的条件事件、风险与删失机制，以及独立同分布表示的条件、方差计算和两样本检验的适用范围。
- 阅读边界
- 仅据 OpenAlex 索引摘要，稿件版本未注明；删失与抽样条件未说明，不能将允许风险相依理解为允许任意依赖或删失机制。
原文摘要
Kaplan–Meier and cumulative incidence functions are not sufficient descriptive devices for studies that have multiple time-to-event endpoints. For example, in cancer treatment research the probability of tumor recurrence conditional on not having died from treatment-related toxicities and the prevalence of graft-versus-host disease among leukemia-free patients surviving a bone marrow transplant are of interest. These quantities can be estimated nonparametrically using simple functions of several Kaplan–Meier and cumulative incidence estimates for events with possibly dependent risks. We derive asymptotic distribution theory for such functions by representing Kaplan–Meier, cumulative incidence, and cumulative hazard estimators as sums of iid random variables. Variance estimation also follows directly from this representation. Two-sample test statistics with asymptotic null distribution theory are presented. Several examples illustrate the utility of these results.