Applying the Estimand and Target Trial frameworks to external control analyses using observational data: a case study in the solid tumor setting
将目标估计量与目标试验框架用于观察数据外部对照：实体瘤案例AI 解读 ↓
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分类依据与纠错
AI 根据所提供的论文材料归类：摘要以临床试验与观察队列的因果对比为中心，讨论目标试验、混杂和治疗转换，直接对应因果推断的设计与估计问题。
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将目标估计量与目标试验框架用于观察数据外部对照：实体瘤案例
- 研究问题
- 研究如何明确临床试验与观察性外部对照之间的因果比较，并处理后续治疗转换、基线混杂及随访起始日期的定义问题。
- 方法与思路
- 作者结合目标估计量与目标试验框架，以三项肺癌随机试验的合并队列和常规诊疗队列为案例，定义目标参数并选择估计方法。
- 材料陈述的贡献
- 摘要称，两框架的结合有助于明确因果对比与估计方法，并展示处理后续治疗、基线混杂和起始日期问题的分析设计过程。
- 阅读关注点
- 应核对队列入选与时间零点是否对齐、后续治疗的处理策略，以及外部对照的可比性、混杂控制与目标参数之间是否一致。
- 阅读边界
- 这是预印本，同行评审或期刊接收未核实。摘要未给出具体估计器、识别假设或效应结果，框架清晰本身不能消除未测混杂。
原文摘要
In causal inference, the correct formulation of the scientific question of interest is a crucial step. Here we apply the estimand framework to a comparison of the outcomes of patient-level clinical trials and observational data to help structure the clinical question. In addition, we complement the estimand framework with the target trial framework to address specific issues in defining the estimand attributes using observational data and discuss synergies and differences of the two frameworks. Whereas the estimand framework proves useful to address the challenge that in clinical trials and routine clinical practice patients may switch to subsequent systemic therapies after the initially assigned systematic treatment, the target trial framework supports addressing challenges around baseline confounding and the index date. We apply the combined framework to compare long-term outcomes of a pooled set of three previously reported randomized phase 3 trials studying patients with metastatic non-small cell lung cancer receiving front-line chemotherapy (randomized clinical trial cohort) and similar patients treated with front-line chemotherapy as part of routine clinical care (observational comparative cohort). We illustrate the process to define the estimand attributes and select the estimator to estimate the estimand of interest while accounting for key baseline confounders, index date, and receipt of subsequent therapies. The proposed combined framework provides more clarity on the causal contrast of interest and the estimator to adopt and thus facilitates design and interpretation of the analyses.