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Hongji Wu
Hao Yuan
Zijing Yang
Yawen Hou
Zheng Chen

竞争风险评估的替代方法:限制平均损失时间

研究问题
当竞争风险分析中的原因别或亚分布风险比受到模型假设和解释限制时,能否用限制平均损失时间比较两组的临床结局?
方法与思路
作者围绕两组限制平均损失时间之差提出估计量、假设检验及样本量公式,并通过模拟和三个示例分析考察统计表现。
材料陈述的贡献
摘要称该差值估计准确、检验的错误率和功效表现稳健,并建议与风险比共同报告,比例风险失效时可考虑作为主要结局。
阅读关注点
应核对限制时间窗的选择、竞争事件和删失的处理、检验及样本量公式的适用条件,以及模拟中稳健性结论的覆盖范围。
阅读边界
这是 arXiv 预印本,同行评审或期刊接收未核实。摘要未列出公式、完整假设或数值表现,不能据此判断所有竞争风险场景的适用性。

原文摘要

In clinical and epidemiological studies, hazard ratios are often applied to compare treatment effects between two groups for survival data. For competing risks data, the corresponding quantities of interest are cause-specific hazard ratios (cHRs) and subdistribution hazard ratios (sHRs). However, they both have some limitations related to model assumptions and clinical interpretation. Therefore, we recommend restricted mean time lost (RMTL) as an alternative that is easy to interpret in a competing risks framework. Based on the difference in restricted mean time lost (RMTLd), we propose a new estimator, hypothetical test and sample size formula. The simulation results show that the estimation of the RMTLd is accurate and that the RMTLd test has robust statistical performance (both type I error and power). The results of three example analyses also verify the performance of the RMTLd test. From the perspectives of clinical interpretation, application conditions and statistical performance, we recommend that the RMTLd be reported with the HR in the analysis of competing risks data and that the RMTLd even be regarded as the primary outcome when the proportional hazard assumption fails. The R code (crRMTL) is publicly available from Github (https://github.com/chenzgz/crRMTL.1). Keywords: survival analysis, competing risks, hazard ratio, restricted mean time lost, sample size, hypothesis test

笔记与分组
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