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Harsh Parikh
Rachael Ross
Elizabeth Stuart
Kara Rudolph

我们遗漏了谁?识别代表性不足人群的系统方法

研究问题
当随机试验中的部分群体代表性不足且效应存在异质性时,如何描述这些群体,并调整目标人群以提高效应推广的精度?
方法与思路
作者提出 ROOT 优化框架,通过最小化目标平均处理效应估计方差调整目标子人群分布,并以树结构提供可解释的群体特征。
材料陈述的贡献
摘要称 ROOT 在模拟中较替代方法改善精度与可解释性,并将 START 试验结果推广至 TEDS-A 所代表人群进行应用。
阅读关注点
核对目标人群调整规则、推广识别条件与方差目标,以及树集合的构造;关注精度改善是否伴随目标效应和覆盖人群改变。
阅读边界
所据版本为 arXiv 预印本,不能据此认定已同行评审或获期刊接收;摘要未说明识别条件,调整后结论不能直接代替原目标总体效应。

原文摘要

Randomized controlled trials (RCTs) serve as the cornerstone for understanding causal effects, yet extending inferences to target populations presents challenges due to effect heterogeneity and underrepresentation. Our paper addresses the critical issue of identifying and characterizing underrepresented subgroups in RCTs, proposing a novel framework for refining target populations to improve generalizability. We introduce an optimization-based approach, Rashomon Set of Optimal Trees (ROOT), to characterize underrepresented groups. ROOT optimizes the target subpopulation distribution by minimizing the variance of the target average treatment effect estimate, ensuring more precise treatment effect estimations. Notably, ROOT generates interpretable characteristics of the underrepresented population, aiding researchers in effective communication. Our approach demonstrates improved precision and interpretability compared to alternatives, as illustrated with synthetic data experiments. We apply our methodology to extend inferences from the Starting Treatment with Agonist Replacement Therapies (START) trial -- investigating the effectiveness of medication for opioid use disorder -- to the real-world population represented by the Treatment Episode Dataset: Admissions (TEDS-A). By refining target populations using ROOT, our framework offers a systematic approach to enhance decision-making accuracy and inform future trials in diverse populations.

笔记与分组
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