Reference-based sensitivity analysis for repeated count outcomes using negative binomial margins and a Gaussian copula
基于负二项边际与高斯 Copula 的重复计数结局参照组敏感性分析AI 解读 ↓
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分类依据与纠错
AI 根据所提供的论文材料归类：摘要直接研究个体纵向重复结局，并比较事件后缺失假设下的试验治疗效应，涉及面板建模与因果分析。
反馈分类问题
正在核对关联版本…
代码、数据与补充材料
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基于负二项边际与高斯 Copula 的重复计数结局参照组敏感性分析
- 研究问题
- 纵向临床试验中，事件发生后的计数结局缺失时，如何比较不同参照组假设下的治疗效应，并保留计数和暴露率解释？
- 方法与思路
- 作者以各访视的负二项边际和高斯 Copula 建模，按触发事件后的不同规则设定均值，结合随机概率积分变换与贝叶斯采样插补。
- 材料陈述的贡献
- 摘要称，该模型兼顾过度离散与纵向依赖；模拟中，插补规则符合事件后机制时，治疗效应估计更接近完整数据结果。
- 阅读关注点
- 应核对触发事件、保留历史与暴露量如何定义，各插补规则对应何种目标，以及离散数据增强、采样收敛和不确定性合并方式。
- 阅读边界
- 这是 arXiv 预印本，不能据此认定已同行评审或期刊接收；摘要未说明完整识别条件，所报稳健性仅涉及给定模拟和试验。
原文摘要
Reference-based multiple imputation is used in longitudinal clinical trials to assess sensitivity to assumptions about outcomes unobserved after intercurrent events. Most existing methods target continuous outcomes and use multivariate normal working models. Scheduled count outcomes require a model that preserves integer support, skewness, overdispersion, longitudinal dependence, and an exposure-based rate interpretation. We propose visit-specific negative binomial (NB) margins linked by a Gaussian copula. Covariate-adjusted log rate models define the margins, while the copula captures longitudinal dependence. For missing outcomes in the active arm after a prespecified event, termed the trigger, assigned arm continuation retains the fitted active arm marginal mean, jump to reference uses the corresponding reference arm marginal mean, and the intermediate rule interpolates between these means on the log rate scale. Combined with the copula, the resulting NB margins determine an imputation distribution conditional on the retained history. We account for discreteness through randomized probability integral transform augmentation and fit the model with a custom Metropolis-within-Gibbs sampler. In targeted simulations, the model recovered the generating marginal and dependence parameters with little bias. In simulations with incomplete data, treatment effect estimates were closest to the corresponding complete data estimates when the imputation rule matched the mechanism governing outcomes after the trigger. We illustrate the method using repeated incontinence episode counts from a published trial in overactive bladder. Estimated rate ratios comparing active treatment with placebo remained below 1 under all reference-based assumptions, with modest attenuation toward the null and the greatest separation between rules at the final visit.