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分类依据与纠错

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关注这篇论文的作者
Q. Chen
D. Zeng
J. G. Ibrahim
M. Akacha
H. Schmidli

治疗转换下过度离散复发事件的时变效应估计

研究问题
当复发事件存在过度离散、治疗可能发生转换且回归效应随时间变化时,如何描述并估计这些动态治疗效应?
方法与思路
作者构造半参数脆弱性模型,将治疗转换时间纳入时变系数,并推导用于最大似然估计的期望最大化算法。
材料陈述的贡献
摘要称建立模型的理论性质,评估不同时间效应曲线下的数值表现,并以多发性硬化症数据展示方法的应用。
阅读关注点
应核对脆弱性分布、治疗转换机制和时变系数的设定,以及转换后的效应能否获得因果解释及其所需条件。
阅读边界
仅据版本未注明的 OpenAlex 索引摘要;具体理论性质与治疗转换的识别条件未说明,临床试验背景本身不足以确定因果解释。

原文摘要

In the analysis of multivariate event times, frailty models assuming time-independent regression coefficients are often considered, mainly due to their mathematical convenience. In practice, regression coefficients are often time dependent and the temporal effects are of clinical interest. Motivated by a phase III clinical trial in multiple sclerosis, we develop a semiparametric frailty modelling approach to estimate time-varying effects for overdispersed recurrent events data with treatment switching. The proposed model incorporates the treatment switching time in the time-varying coefficients. Theoretical properties of the proposed model are established and an efficient expectation-maximization algorithm is derived to obtain the maximum likelihood estimates. Simulation studies evaluate the numerical performance of the proposed model under various temporal treatment effect curves. The ideas in this paper can also be used for time-varying coefficient frailty models without treatment switching as well as for alternative models when the proportional hazard assumption is violated. A multiple sclerosis dataset is analysed to illustrate our methodology.

笔记与分组
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