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分类依据与纠错

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Melody Owen
Fan Li
Ruyi Liu
Donna Spiegelman

具有连续效果与实施终点的二型混合整群随机试验设计方法比较

研究问题
同时评价实施结果与健康效果的整群随机试验,应如何选择双共同主要连续终点的检验与样本量设计方法?
方法与思路
作者比较五类设计方法的功效公式,分析方法间功效排序的条件,并用自建 R 软件开展大规模数值比较。
材料陈述的贡献
摘要给出若干理论功效比较,并称数值场景中效应不等时析取双自由度检验常较强,效应相等时单自由度检验常占优。
阅读关注点
应核对各检验的成功判据与原假设、效应方向和权重设定、终点相关性及整群结构,以及功效比较是否使用相同错误率。
阅读边界
这是 arXiv 预印本,同行评审或期刊接收未获核实;摘要未列出理论比较的全部条件,数值场景中的功效排序不能直接普遍化。

原文摘要

Hybrid type 2 studies are gaining popularity for their ability to assess both implementation and health outcomes as co-primary endpoints. Often conducted as cluster-randomized trials (CRTs), five design methods can validly power these studies: p-value adjustment methods, combined outcomes approach, single weighted 1-DF test, disjunctive 2-DF test, and conjunctive test. We compared these methods theoretically and numerically. Theoretical comparisons of power equations allowed us to identify when one method had more or less power than another globally. We showed that p-value adjustment methods are always less powerful than both the combined outcomes approach and the single 1-DF test, and identified conditions where the disjunctive 2-DF test is less powerful than the single 1-DF test. To further investigate when power advantages shift, we conducted a large-scale numerical study using our novel crt2power R package, which calculates power or sample size for CRTs with two continuous co-primary endpoints using these methods. Across 45,000 input scenarios, we found specific patterns: when treatment effects are unequal, the disjunctive 2-DF test tends to be most powerful; when treatment effects are equal, the single 1-DF test tends to dominate. Together, these comparisons offer practical guidance for powering hybrid type 2 studies.

笔记与分组