Rank-based estimators of global treatment effects for cluster randomized trials with multiple endpoints
多终点整群随机试验中整体处理效应的秩估计AI 解读 ↓
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分类依据与纠错
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多终点整群随机试验中整体处理效应的秩估计
- 研究问题
- 整群随机试验存在性质不同的多个终点时，如何用单一总体胜出概率概括处理效果，并构造考虑群内相关的区间估计？
- 方法与思路
- 作者利用终点排序构造个体胜出比例，再跨终点平均得到总体胜出比例，直接应用线性混合模型估计并调整聚类。
- 材料陈述的贡献
- 摘要称，该方法提供总体胜出概率的点、方差和区间估计；模拟中的覆盖率与第一类错误表现良好，并附应用及代码。
- 阅读关注点
- 应核对总体胜出概率的精确定义、终点方向与并列值处理、跨终点权重，以及混合模型推断对群数和相关结构的要求。
- 阅读边界
- 所据为 arXiv 预印本，同行评审或期刊接收未经核实；摘要未报告模拟数值、模型条件或小群数下推断的适用边界。
原文摘要
Cluster randomization trials commonly employ multiple endpoints. When a single summary of treatment effects across endpoints is of primary interest, global hypothesis testing/effect estimation methods represent a common analysis strategy. However, specification of the joint distribution required by these methods is non-trivial, particularly when endpoint properties differ. We develop rank-based interval estimators for a global treatment effect referred to as the "global win probability," or the probability that a treatment individual responds better than a control individual on average. Using endpoint-specific ranks among the combined sample and within each arm, each individual-level observation is converted to a "win fraction" which quantifies the proportion of wins experienced over every observation in the comparison arm. An individual's multiple observations are then replaced by a single "global win fraction," constructed by averaging win fractions across endpoints. A linear mixed model is applied directly to the global win fractions to recover point, variance, and interval estimates of the global win probability adjusted for clustering. Simulation demonstrates our approach performs well concerning coverage and type I error, and methods are easily implemented using standard software. A case study using publicly available data is provided with corresponding R and SAS code.