Longitudinal Outcomes Truncated by Death: Causal Estimands and Bayesian Estimators
被死亡截断的纵向结局：因果估计目标与贝叶斯估计AI 解读 ↓
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分类依据与纠错
AI 根据所提供的论文材料归类：摘要直接研究随机试验中死亡截断结局的因果估计目标、识别与估计。
反馈分类问题
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代码、数据与补充材料
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被死亡截断的纵向结局：因果估计目标与贝叶斯估计
- 研究问题
- 当死亡使后续纵向结局失去实际定义，而治疗又可能影响生存与功能时，如何选择具有清晰解释的因果估计目标？
- 方法与思路
- 作者梳理既有目标及识别假设，按是否需要跨越死亡比较纵向结局的额外假设分类，并用贝叶斯估计开展模拟和试验应用。
- 材料陈述的贡献
- 摘要提出两类估计目标的区分，并主张结合存活者平均因果效应与限制平均生存时间，以共同描述纵向结局和生存效应。
- 阅读关注点
- 应核对各目标的人群定义与识别假设，审视死亡后结局比较的解释，并检查两种推荐目标联合报告时是否对应不同人群。
- 阅读边界
- 这是 arXiv 预印本，同行评审与接收未经核实；摘要未列出完整识别条件或应用数值，随机分组本身不足以识别所有死亡截断目标。
原文摘要
In randomized controlled trials with longitudinal outcomes, death before the end of follow-up poses a fundamental challenge: after death, the outcome is no longer a real-valued measurement. This complicates the definition and interpretation of causal estimands, particularly when treatment may affect both survival and longitudinal outcomes. We review existing estimands for longitudinal outcomes truncated by death and clarify the assumptions required for their identification and estimation. We show that these estimands fall into two broad classes, distinguished by whether they require additional assumptions to compare longitudinal outcomes beyond death. Such assumptions may be inappropriate in chronic diseases, either because i) death and longitudinal outcomes are driven by the same underlying biological process or ii) the relative desirability of survival with poor function versus death may depend on individual preferences. We compare the behavior of the estimands in a simulation study using Bayesian estimators and illustrate their use with data from a randomized controlled trial in amyotrophic lateral sclerosis. We argue that, in the presence of death truncation, pairing the survivor average causal effect with the restricted mean survival time estimand provides an interpretable characterization of treatment effects on longitudinal and survival outcomes.