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分类依据与纠错

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Stuart G. Baker

结局缺失、辅助变量及全有或全无依从下的随机癌症预防试验分析

研究问题
随机癌症预防试验同时存在活检结局缺失、随机化后的辅助检测信息与全有或全无不依从时,如何调整治疗效果分析?
方法与思路
作者针对结局缺失与不依从构造相应似然,利用随机化后、结局前观测的辅助变量,并推导闭式极大似然估计及方差。
材料陈述的贡献
摘要称给出同时调整两类问题的估计方法,并指出忽略调整可能造成偏差、第一类错误膨胀与置信区间覆盖不足。
阅读关注点
应核对治疗效果的目标参数、辅助变量如何进入缺失模型,以及处理不依从所需的识别假设与方差计算条件。
阅读边界
仅据版本未注明的 OpenAlex 索引摘要;缺失与依从机制的具体假设未说明,也未提供试验效果数值或刊本变化信息。

原文摘要

The Prostate Cancer Prevention Trial is a randomized chemoprevention trial designed to compare the effect of daily finasteride versus placebo on prostate cancer determined by biopsy. Investigators have scheduled a biopsy at the end of the trial in 7 years or following a positive prostate-specific antigen (PSA) on annual screening. The analysis will need to adjust for two likely complications. First, some subjects will not receive a biopsy, depending in part on whether or not they had a positive PSA. The indicator of positive PSA is called an auxiliary variable, which is a variable observed after randomization and prior to outcome. Second, starting soon after randomization, some subjects randomized to finasteride will stop taking their tablets, and some subjects randomized to placebo will obtain finasteride outside of the trial. This type of noncompliance is called all-or-none. To adjust for these complications, we formulate the appropriate likelihoods and obtain closed-form maximum likelihood estimates and variances. Without these adjustments, estimates may be biased, two-sided type I errors above nominal levels, and coverage of confidence intervals below nominal levels.

笔记与分组
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