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Tracy L. Nolen
Michael G. Hudgens

主分层内基于随机化的推断

研究问题
随机试验中,如何对潜在中间结局定义的主分层开展治疗比较,尤其处理HIV预防研究中感染人数较少的情形?
方法与思路
作者以不同治疗分配下的潜在中间结局定义主分层,构建层内随机化推断,并与大样本方法及意向治疗分析比较。
材料陈述的贡献
摘要明确贡献是发展主分层内的随机化推断方法,研究动机是在无论分配为何都会感染的人群中进行治疗效应推断。
阅读关注点
应核对主分层效应目标、不可观测层成员的处理、推断所需假设及随机化检验构造,并审查与其他方法比较的标准。
阅读边界
仅据OpenAlex索引摘要,稿件版本未注明。摘要未说明识别假设、检验形式或比较结果;随机分配本身不能确定每人的潜在主分层。

原文摘要

In randomized studies, treatment comparisons conditional on intermediate post-randomization outcomes using standard analytic methods do not have a causal interpretation. An alternate approach entails treatment comparisons within principal strata defined by the potential outcomes for the intermediate outcome that would be observed under each treatment assignment. In this paper, we develop methods for randomization-based inference within principal strata. The proposed methods are compared with existing large-sample methods as well as traditional intent-to-treat approaches. This research is motivated by HIV prevention studies where few infections are expected and inference is desired within the always-infected principal stratum, i.e., all individuals who would become infected regardless of randomization assignment.

笔记与分组
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