Elastic integrative analysis of randomised trial and real-world data for treatment heterogeneity estimation
随机试验与真实世界数据的弹性整合：处理效应异质性估计AI 解读 ↓
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分类依据与纠错
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反馈分类问题
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代码、数据与补充材料
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随机试验与真实世界数据的弹性整合：处理效应异质性估计
- 研究问题
- 在已知效应修饰变量的情况下，如何结合随机试验和可能存在偏差的真实世界数据，估计处理效应异质性？
- 方法与思路
- 作者利用试验设计构造检验，决定是否纳入真实世界数据，分析局部备择下的估计分布，并自适应选择检验阈值。
- 材料陈述的贡献
- 摘要称无偏真实世界数据可提高估计效率，并提出以均方误差为目标的阈值选择程序和有限样本覆盖表现良好的弹性置信区间。
- 阅读关注点
- 应核对两类数据可整合的识别条件、偏差检验能发现的偏离，以及阈值选择和置信区间如何处理数据选择的不确定性。
- 阅读边界
- 仅据所给 Crossref 摘要；无偏性及数据间可比性的具体条件未说明，均方误差和覆盖表述缺少数值，不能认为检验通过即可证明无偏。
原文摘要
Abstract We propose a test-based elastic integrative analysis of the randomised trial and real-world data to estimate treatment effect heterogeneity with a vector of known effect modifiers. When the real-world data are not subject to bias, our approach combines the trial and real-world data for efficient estimation. Utilising the trial design, we construct a test to decide whether or not to use real-world data. We characterise the asymptotic distribution of the test-based estimator under local alternatives. We provide a data-adaptive procedure to select the test threshold that promises the smallest mean square error and an elastic confidence interval with a good finite-sample coverage property.