Doubly robust estimation and sensitivity analysis with outcomes truncated by death in multi-arm clinical trials
多组临床试验中死亡截断结局的双重稳健估计与敏感性分析AI 解读 ↓
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分类依据与纠错
AI 根据所提供的论文材料归类：摘要明确使用主层分层识别死亡截断下的存活者平均因果效应，并研究双重稳健估计及因果假设敏感性。
反馈分类问题
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代码、数据与补充材料
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多组临床试验中死亡截断结局的双重稳健估计与敏感性分析
- 研究问题
- 当死亡使部分参与者的最终结局无法定义时，如何在多治疗组试验中识别和估计始终存活者的平均因果效应，并评估关键假设偏离？
- 方法与思路
- 作者在单调性与主层可忽略性下研究识别，提出加权和回归方法，再由有效影响函数构造双重稳健估计及假设违背的敏感性分析。
- 材料陈述的贡献
- 摘要将始终存活者效应的稳健分析从两组扩展到多组，提供双重稳健估计和敏感性方法，并通过模拟及真实数据展示实施。
- 阅读关注点
- 应核对多治疗组下始终存活主层与单调性的定义、主层可忽略性的含义，以及双重稳健性条件和敏感性参数的解释。
- 阅读边界
- 这是 arXiv 预印本，不能据此认定已同行评审或期刊接收；摘要未列出完整识别条件和敏感性设定，目标效应不代表全体参与者。
原文摘要
In clinical trials, the observation of participant outcomes may frequently be hindered by death, leading to ambiguity in defining a scientifically meaningful final outcome for those who die. Principal stratification methods are valuable tools for addressing the average causal effect among always-survivors, i.e., the average treatment effect among a subpopulation defined as those who would survive regardless of treatment assignment. Although robust methods for the truncation-by-death problem in two-arm clinical trials have been previously studied, its expansion to multi-arm clinical trials remains elusive. In this article, we study the identification of a class of survivor average causal effect estimands with multiple treatments under monotonicity and principal ignorability, and first propose simple weighting and regression approaches for point estimation. As a further improvement, we derive the efficient influence function to motivate doubly robust estimators for the survivor average causal effects in multi-arm clinical trials. We also propose sensitivity methods under violations of key causal assumptions. Extensive simulations are conducted to investigate the finite-sample performance of the proposed methods against the existing methods, and a real data example is used to illustrate how to operationalize the proposed estimators and the sensitivity methods in practice.