A nonparametric relative treatment effect for direct comparisons of censored paired survival outcomes
用于右删失配对生存结局直接比较的非参数相对治疗效应AI 解读 ↓
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分类依据与纠错
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用于右删失配对生存结局直接比较的非参数相对治疗效应
- 研究问题
- 在配对且存在右删失的生存数据中，如何直接估计第一种治疗对应个体比配对个体存活更久的概率，并开展推断？
- 方法与思路
- 作者借助竞争风险技术估计相对治疗效应，以学生化估计量构造检验和置信区间，并建立随机化重抽样推断。
- 材料陈述的贡献
- 摘要称提出了针对配对删失生存结局的概率型比较方法，模拟显示良好检验功效，并应用于糖尿病视网膜病变试验数据。
- 阅读关注点
- 应核对删失机制、配对依赖与随机化有效性，以及相对效应原假设和边际生存函数相等原假设不同对功效比较的影响。
- 阅读边界
- 这是 arXiv 预印本，同行评审或期刊接收未核实。摘要未说明删失和因果解释条件；竞争方法检验不同原假设，不能直接判优。
原文摘要
A very classical problem in statistics is to test the stochastic superiority of one distribution to another. However, many existing approaches are developed for independent samples and, moreover, do not take censored data into account. We develop a new estimand-driven method to compare the effectiveness of two treatments in the context of right-censored survival data with matched pairs. With the help of competing risks techniques, the so-called relative treatment effect is estimated. It quantifies the probability that the individual undergoing the first treatment survives the matched individual undergoing the second treatment. Hypothesis tests and confidence intervals are based on a studentized version of the estimator, where resampling-based inference is established by means of a randomization method. In a simulation study, we found that the developed test exhibits good power, when compared to competitors which are actually testing the simpler null hypothesis of the equality of both marginal survival functions. Finally, we apply the methodology to a well-known benchmark data set from a trial with patients suffering from with diabetic retinopathy.