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分类依据与纠错

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Xi Fang
Da Zhao
Fan Li

个体与整群随机试验中存活期间目标量的双重稳健估计

研究问题
当死亡终止非致命事件的重复发生时,如何估计每单位存活时间的事件负担,并兼顾整群随机试验中的信息性群组规模?
方法与思路
作者基于局部 Nelson–Aalen 表示构造增广估计方程,联合处理终末事件风险与存活者的加权重复事件率,并使用群组层面影响函数。
材料陈述的贡献
摘要称,方法具有分量层面的双重稳健性和渐近正态性,定义个体平均与群组平均目标,并通过模拟及两项已完成试验再分析展示。
阅读关注点
应核对存活期间率的分子分母及因果解释、删失和结果模型的正确设定要求,以及信息性群组规模下不同平均目标的权重。
阅读边界
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原文摘要

Randomized trials in chronic disease settings often measure treatment benefit through recurrent non-fatal events that are truncated by death, where conventional summaries either discard recurrences, conflate the treatment effect with survival, or treat death as censoring and forfeit a causal interpretation. While-alive estimands measure event burden per unit time alive, but doubly robust estimation for the exposure-weighted while-alive rate remains undeveloped, particularly in cluster-randomized trials (CRTs). We develop a doubly robust estimator based on a local Nelson-Aalen representation, with augmented estimating equations targeting the marginal hazard of the terminal event and the weighted recurrent event rate among those alive; the estimator accommodates multiple event types through prespecified clinical weights and remains consistent if either the censoring model or the outcome working models are correctly specified. For CRTs, we define a new pair of individual-average and cluster-average estimands under informative cluster size, with inference based on cluster-level influence functions. We establish component-wise double robustness and asymptotic normality, corroborate the theory in simulations, and illustrate the methods with reanalyses of data from two completed randomized trials.

笔记与分组
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