Causal Survival Analysis in Platform Trials with Non-Concurrent Controls
使用非同期对照的平台试验因果生存分析AI 解读 ↓
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分类依据与纠错
AI 根据所提供的论文材料归类：摘要以反事实生存曲线为因果目标，研究试验对照合并的识别与双重稳健估计。
反馈分类问题
正在核对关联版本…
代码、数据与补充材料
正在核对对应版本的资源…
使用非同期对照的平台试验因果生存分析
- 研究问题
- 平台试验合并非同期对照时究竟估计哪个人群的生存效应，需要什么条件，何时能提高同期目标人群的估计精度？
- 方法与思路
- 作者以同期人群的反事实生存曲线和限制平均生存时间为目标，建立非参数识别框架，并比较结局回归与双重稳健估计。
- 材料陈述的贡献
- 摘要称合并对照的精度收益依赖条件，可能引入偏差，也可能不给双重稳健估计带来效率提升；应用支持仅用同期对照的调整策略。
- 阅读关注点
- 核对同期目标人群、合并假设、删失处理及风险模型设定，重点检查无效率收益结论适用的情形和试验应用的时间趋势。
- 阅读边界
- 这是 arXiv 预印本，同行评审及期刊接收未核实；摘要未说明完整合并与删失假设，不能把仅用同期对照的结论视为普遍最优。
原文摘要
Platform trials allow treatment arms to enter and exit over time while maintaining a shared control arm, yielding concurrent and non-concurrent controls (NCC). Pooling NCC is often motivated as a strategy to improve statistical efficiency, but it is unclear which estimand is targeted, what assumptions justify identification and estimation, and when precision gains are achievable; these questions are further complicated by time-to-event/survival data. Motivated by the Adaptive COVID-19 Treatment Trial (ACTT) platform trial with time to recovery as the primary endpoint, we develop an estimand-first causal survival framework targeting the treatment-specific counterfactual survival curve in the concurrent population and the corresponding functionals including the concurrent restricted mean survival time (RMST). We give nonparametric identification results and formalize conditions that justify pooling using NCC. We study covariate-adjusted outcome-regression (OR) and doubly robust (DR) estimators for the concurrent RMST, comparing concurrent-only versions to pooled-control versions. Pooling improves precision for OR estimators only when the pooling assumption holds and parametric hazard models are correctly specified; otherwise, pooling can induce bias. Moreover, in certain settings, pooling NCC yields no efficiency gain for the DR estimator. Overall, the most robust route to improve precision is to target concurrent causal survival estimands and use a covariate-adjusted DR estimation that uses only concurrent controls. An ACTT application corroborates these results.