Covariate adjustment and estimation of difference in proportions in randomized clinical trials
随机临床试验中比例差的协变量调整与估计AI 解读 ↓
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分类依据与纠错
AI 根据所提供的论文材料归类：摘要围绕随机试验的处理效应比例差、协变量调整和置信区间展开，直接支持因果推断分类。
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随机临床试验中比例差的协变量调整与估计
- 研究问题
- 研究随机临床试验的二元结果比例差如何通过基线协变量调整提高精度，尤其关注小样本和模型误设下的推断。
- 方法与思路
- 作者基于稳健夹心估计量提出标准化估计量的无条件方差估计，并在不同样本量、随机化比例和误设下开展模拟。
- 材料陈述的贡献
- 摘要提出替代性的无条件方差估计方案，旨在改善有限样本表现，并通过广泛模拟与真实数据实例展示其用途。
- 阅读关注点
- 应核对无条件方差的目标、夹心修正公式、协变量模型误设方式，以及模拟中的覆盖率、精度和样本量范围。
- 阅读边界
- 这是 arXiv 预印本，同行评审及期刊接收未核实；摘要未报告有限样本改进幅度，也未完整说明有效推断条件。
原文摘要
Difference in proportions is frequently used to measure treatment effect for binary outcomes in randomized clinical trials. The estimation of difference in proportions can be assisted by adjusting for prognostic baseline covariates to enhance precision and bolster statistical power. Standardization or G-computation is a widely used method for covariate adjustment in estimating unconditional difference in proportions, because of its robustness to model misspecification. Various inference methods have been proposed to quantify the uncertainty and confidence intervals based on large-sample theories. However, their performances under small sample sizes and model misspecification have not been comprehensively evaluated. We propose an alternative approach to estimate the unconditional variance of the standardization estimator based on the robust sandwich estimator to further enhance the finite sample performance. Extensive simulations are provided to demonstrate the performances of the proposed method, spanning a wide range of sample sizes, randomization ratios, and model misspecification. We apply the proposed method in a real data example to illustrate the practical utility.