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分类依据与纠错

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反馈分类问题

Bayesian Nonparametric Common Atoms Regression for Generating Synthetic Controls in Clinical Trials

利用贝叶斯非参数共同原子回归构建临床试验合成对照

正在核对关联版本…

代码、数据与补充材料

正在核对对应版本的资源…

关注这篇论文的作者
Abhra Sarkar
John F. de Groot
Ying Yuan
Peter Müller

利用贝叶斯非参数共同原子回归构建临床试验合成对照

研究问题
如何利用电子健康记录为仅含治疗组的单臂试验构造可比对照人群,并据此开展治疗效应推断?
方法与思路
作者提出非参数贝叶斯共同原子混合模型,寻找两类数据中的对应人群分层,并通过无密度重要性抽样重采样对照。
材料陈述的贡献
摘要称方法支持合成对照与模型内效应推断,模拟中对非线性响应有较高检验功效,并用于胶质母细胞瘤研究。
阅读关注点
应核对人群可比性与治疗效应识别条件、重采样机制,以及模拟比较设置和历史试验对照应用的具体处理。
阅读边界
依据arXiv 2201.00068v3预印本摘要,不能据此声称已同行评审或期刊接收;摘要未说明识别条件,功效比较仅限所述模拟。

原文摘要

The availability of electronic health records (EHR) has opened opportunities to supplement increasingly expensive and difficult to carry out randomized controlled trials (RCT) with evidence from readily available real world data. In this paper, we use EHR data to construct synthetic control arms for treatment-only single arm trials. We propose a novel nonparametric Bayesian common atoms mixture model that allows us to find equivalent population strata in the EHR and the treatment arm and then resample the EHR data to create equivalent patient populations under both the single arm trial and the resampled EHR. Resampling is implemented via a density-free importance sampling scheme. Using the synthetic control arm, inference for the treatment effect can then be carried out using any method available for RCTs. Alternatively the proposed nonparametric Bayesian model allows straightforward model-based inference. In simulation experiments, the proposed method exhibits higher power than alternative methods in detecting treatment effects, specifically for non-linear response functions. We apply the method to supplement single arm treatment-only glioblastoma studies with a synthetic control arm based on historical trials.

笔记与分组
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