Estimating the Efficiency Gain of Covariate-Adjusted Analyses in Future Clinical Trials Using External Data
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利用外部数据估计未来临床试验中协变量调整的效率增益
- 研究问题
- 能否利用已有外部数据，预估未来随机试验中协变量调整对边际处理效应估计的效率增益及所需样本量变化？
- 方法与思路
- 作者建立外部数据分布到相对效率的映射，针对完整或部分观测结果构造半参数有效估计量及两类置信区间。
- 材料陈述的贡献
- 摘要称，框架允许灵活学习干扰函数，并在一定条件下以相对效率近似所需样本量之比，另有模拟和新冠治疗试验应用。
- 阅读关注点
- 应核对外部数据与未来试验之间的可迁移条件、不同处理效应目标、部分观测机制，以及 Wald 与双重 bootstrap 区间。
- 阅读边界
- 这是 arXiv 预印本，同行评审及期刊接收未核实；摘要未列明映射和样本量近似条件，也未报告具体效率增益。
原文摘要
We present a general framework for using existing data to estimate the efficiency gain from using a covariate-adjusted estimator of a marginal treatment effect in a future randomized trial. We describe conditions under which it is possible to define a mapping from the distribution that generated the existing external data to the relative efficiency of a covariate-adjusted estimator compared to an unadjusted estimator. Under conditions, these relative efficiencies approximate the ratio of sample size needed to achieve a desired power. We consider two situations where the outcome is either fully or partially observed and several treatment effect estimands that are of particular interest in most trials. For each such estimand, we develop a semiparametrically efficient estimator of the relative efficiency that allows for the application of flexible statistical learning tools to estimate the nuisance functions and an analytic form of a corresponding Wald-type confidence interval. We also propose a double bootstrap scheme for constructing confidence intervals. We demonstrate the performance of the proposed methods through simulation studies and apply these methods to data to estimate the relative efficiency of using covariate adjustment in Covid-19 therapeutic trials.