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分类依据与纠错

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Jun Lu
Sanjib Basu

将推断推广至目标总体时应对正值性违背

研究问题
当目标总体中的某些群体在试验样本里代表不足,导致正值性假设违背时,如何评估试验效应外推的限制,并保留原目标总体的分析目标?
方法与思路
作者提出结合代表不足群体刻画与敏感性分析的框架,针对目标总体平均处理效应开展推断,并将阿片类药物使用障碍试验结果推广至现实人群。
材料陈述的贡献
摘要称,该框架帮助识别试验抽样的局限,并通过敏感性分析评估外推的稳健性;应用结合第四期治疗试验与二〇二一年治疗事件数据集。
阅读关注点
应核对代表不足群体的判定方式、推广与迁移所需条件、敏感性参数的含义,以及不可由试验支持的目标人群效应如何进入总体推断。
阅读边界
这是 arXiv 预印本,同行评审及期刊接收未核实。摘要未给出敏感性参数和识别边界,不能认为该方法消除了正值性违背或自动识别原总体效应。

原文摘要

Enhancing the external validity of trial results is essential for their applicability to real-world populations. However, violations of the positivity assumption can limit both the generalizability and transportability of findings. To address positivity violations in estimating the average treatment effect for a target population, we propose a framework that integrates characterizing the underrepresented group and performing sensitivity analysis for inference in the original target population. Our approach helps identify limitations in trial sampling and improves the robustness of trial findings for real-world populations. We apply this approach to extend findings from phase IV trials of treatments for opioid use disorder to a real-world population based on the 2021 Treatment Episode Data Set.

笔记与分组