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Linying Yang
Xing Liu
Robin J. Evans

基于分布等价性先检验后合并的数据融合

研究问题
随机试验同期对照样本有限、历史对照可能来自不同人群时,如何决定是否借用历史数据,同时控制最终治疗效应检验的第一类错误?
方法与思路
作者结合基于最大均值差异的核双样本检验与等价性检验,并提出部分自助法和部分置换法近似异质对照下的零分布。
材料陈述的贡献
摘要称建立整体有效性与一致性,经验研究显示该框架在保持名义错误控制的同时,比标准先检验后合并方法具有更高功效。
阅读关注点
应核对分布等价界限的设定、合并决策如何传递至最终检验,以及部分重抽样的构造、异质性范围和整体错误控制条件。
阅读边界
所给版本为 arXiv 预印本,同行评审及期刊接收未核实;摘要未说明等价界限、随机化条件或功效数值,不能推广到任意历史数据借用。

原文摘要

Randomized controlled trials (RCTs) are the gold standard for causal inference, yet practical constraints often limit the size of the concurrent control arm. Borrowing control data from previous trials offers a potential efficiency gain, but naive borrowing can induce bias when historical and current populations differ. Existing test-then-pool (TTP) procedures address this concern by testing for equality of control outcomes between historical and concurrent trials before borrowing; however, standard implementations may suffer from reduced power or inadequate control of the Type-I error rate. We develop a new TTP framework that fuses control arms while rigorously controlling the Type-I error rate of the final treatment effect test. Our method employs kernel two-sample testing via maximum mean discrepancy (MMD) to capture distributional differences, and equivalence testing to avoid introducing uncontrolled bias, providing a more flexible and informative criterion for pooling. To ensure valid inference, we introduce partial bootstrap and partial permutation procedures for approximating null distributions in the presence of heterogeneous controls. We further establish the overall validity and consistency. We provide empirical studies demonstrating that the proposed approach achieves higher power than standard TTP methods while maintaining nominal error control, highlighting its value as a principled tool for leveraging historical controls in modern clinical trials.

笔记与分组
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