Inference for a two-stage enrichment design
两阶段富集试验设计的统计推断AI 解读 ↓
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分类依据与纠错
AI 根据所提供的论文材料归类：摘要围绕临床试验中的治疗获益人群、富集设计与治疗检验展开，与因果推断方向直接相关。
反馈分类问题
正在核对关联版本…
代码、数据与补充材料
正在核对对应版本的资源…
两阶段富集试验设计的统计推断
- 研究问题
- 临床试验中，如何依据连续生物标志物识别可能从治疗获益的人群，并为两阶段富集设计构造有效推断？
- 方法与思路
- 作者用将生物标志物视为随机变量的二元模型描述试验，分析最大似然估计的随机缩放混合正态分布，并用随机归一化检验。
- 材料陈述的贡献
- 摘要称该模型更准确识别获益人群；特定模拟中，两阶段设计功效更高，模型估计的偏差和均方误差更小。
- 阅读关注点
- 应核对富集人群的定义与选择规则、两阶段数据的使用方式、随机归一化条件，以及功效比较的资源和场景设定。
- 阅读边界
- 仅据 OpenAlex 索引摘要，稿件版本未注明；摘要未说明治疗分配和识别条件，模拟优势不能推广至所有标志物关系。
原文摘要
Two-stage enrichment designs can be used to target the benefiting population in clinical trials based on patients’ biomarkers. In the case of continuous biomarkers, we show that using a bivariate model that treats biomarkers as random variables more accurately identifies a treatment-benefiting enriched population than assuming biomarkers are fixed. Additionally, we show that under the bivariate model, the maximum likelihood estimators (MLEs) follow a randomly scaled mixture of normal distributions. Using random normings, we obtain asymptotically standard normal MLEs and construct hypothesis tests. Finally, in a simulation study, we demonstrate that our proposed design is more powerful than a single stage design when outcomes and biomarkers are correlated; the model-based estimators have smaller bias and mean square error (MSE) than weighted average estimators.