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Muluneh Alene
Stijn Vansteelandt
Kelly Van Lancker

多中心随机试验中的稳健协变量调整

研究问题
多中心随机试验中,忽略中心内相关性会如何影响反事实均值和平均处理效应的估计、区间覆盖及目标人群解释?
方法与思路
作者针对随机抽取中心和患者定义目标量,构造半参数有效估计量,并引入借鉴随机效应元分析的多小中心推断框架。
材料陈述的贡献
摘要称所提估计在预测模型误设下保留大样本无偏性,纳入中心效应可提高效率,并用模拟和孟加拉国试验展示表现。
阅读关注点
应核对中心与患者的抽样权重、目标效应定义、中心数和规模的渐近框架,以及模型误设稳健性与区间构造条件。
阅读边界
来源为 arXiv 预印本,同行评审与期刊接收未核实;摘要未说明有效性条件,也不能据此保证少中心情形的有限样本覆盖。

原文摘要

Augmented inverse probability weighting and G-computation with canonical generalized linear models have become increasingly popular for estimating the average treatment effect (ATE) in randomized experiments. These methods leverage outcome prediction models to adjust for imbalances in baseline covariates across treatment arms, improving power compared to unadjusted analyses, while controlling Type I error, even when models are misspecified. In multi-center trials they are often implemented without accounting for clustering by centers. We investigate how ignoring center-level correlation can impair estimation, degrade coverage of confidence intervals, and obscure interpretation. We find these issues to be especially acute for estimators of counterfactual means, as shown through simulations and clarified via theoretical arguments. To address these challenges, we develop semiparametric efficient estimators of counterfactual means and ATE defined for a randomly sampled center and patient. These estimators leverage outcome prediction models to improve efficiency yet retain large-sample unbiasedness under model misspecification. We further introduce an inference framework, inspired by random-effects meta-analysis, tailored to settings with many small centers. Incorporating center effects into the prediction models yields substantial efficiency gains, particularly when treatment effects vary across centers. Simulations and application to the WASH Benefits Bangladesh trial illustrate strong finite-sample performance of the proposed methods.

笔记与分组
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