Power and sample size calculation for multivariate longitudinal trials using the longitudinal rank sum test
基于纵向秩和检验的多变量纵向试验功效与样本量计算AI 解读 ↓
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分类依据与纠错
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反馈分类问题
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代码、数据与补充材料
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基于纵向秩和检验的多变量纵向试验功效与样本量计算
- 研究问题
- 针对具有多个纵向终点的临床试验，如何为纵向秩和检验计算功效和所需样本量，以支持对整体治疗效应的试验设计？
- 方法与思路
- 作者围绕纵向秩和检验建立功效与样本量估计方法，结合理论推导、渐近性质和实际估计，并用模拟与神经退行性疾病试验展示。
- 材料陈述的贡献
- 摘要称提出了针对该检验的功效和样本量计算框架，模拟支持计算准确性，并在阿尔茨海默病和帕金森病试验中展示应用。
- 阅读关注点
- 核对整体检验的原假设、备择效应定义及纵向相关结构，检查功效近似、所需输入参数和无需多重校正陈述的适用范围。
- 阅读边界
- 这是预印本，同行评审及接收状态未核实。摘要未给出样本量公式、相关性假设及误差数值，不能判断其对任意终点组合的适用性。
原文摘要
Neurodegenerative diseases such as Alzheimer's and Parkinson's often exhibit complex, multivariate longitudinal outcomes that require advanced statistical methods to comprehensively evaluate treatment efficacy. The Longitudinal Rank Sum Test (LRST) offers a nonparametric framework to assess global treatment effects across multiple longitudinal endpoints without requiring multiplicity corrections. This study develops a robust methodology for power and sample size estimation specific to the LRST, integrating theoretical derivations, asymptotic properties, and practical estimation techniques. Validation through numerical simulations demonstrates the accuracy of the proposed methods, while real-world applications to clinical trials in Alzheimer's and Parkinson's disease highlight their practical significance. This framework facilitates the design of efficient, well-powered trials, advancing the evaluation of treatments for complex diseases with multivariate longitudinal outcomes.