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James Y. Dai
Peter B. Gilbert
Benoît R. Mâsse

HIV预防试验中时变主分层的部分隐马尔可夫模型

研究问题
当随机化后安全套使用随时间变化且各组不同,如何估计主分层下的干预效应,而非仅报告包含行为差异的净效应?
方法与思路
作者用部分隐马尔可夫模型将主分层扩展到时变行为和事件时间终点,定义因果目标、给出可识别假设并采用极大似然估计。
材料陈述的贡献
摘要称该框架建立了时变主分层因果参数的识别与估计方法,在 HPTN 035 试验中揭示不同使用分层的预防效果模式。
阅读关注点
应核对主分层的跨干预行为定义、隐状态转移结构与可识别假设,以及估计目标和通常直接效应或中介效应的关系。
阅读边界
依据版本未注明的 OpenAlex 索引摘要;不能推断刊本变化。摘要未列出识别假设,也未给出各主分层效果的方向与数值。

原文摘要

It is frequently of interest to estimate the intervention effect that adjusts for post-randomization variables in clinical trials. In the recently completed HPTN 035 trial, there is differential condom use between the three microbicide gel arms and the No Gel control arm, so that intention to treat (ITT) analyses only assess the net treatment effect that includes the indirect treatment effect mediated through differential condom use. Various statistical methods in causal inference have been developed to adjust for post-randomization variables. We extend the principal stratification framework to time-varying behavioral variables in HIV prevention trials with a time-to-event endpoint, using a partially hidden Markov model (pHMM). We formulate the causal estimand of interest, establish assumptions that enable identifiability of the causal parameters, and develop maximum likelihood methods for estimation. Application of our model on the HPTN 035 trial reveals an interesting pattern of prevention effectiveness among different condom-use principal strata.

笔记与分组